A legtöbb cukorbetegségben szenvedő ember a glükagont kizárólag „üvegtörő” sürgősségi megoldásként ismeri, amelyet csak a legfélelmetesebb alacsony vércukorszintekre hoznak, amelyek alkalmatlanná tesznek bennünket - feltételezve, hogy még egy bonyolult glükagon készletet is szerencsénk van, és ez valaki a közelben tudja használni.
De hamarosan lesz egy nap, amikor a glükagon végtelenül könnyebben használható lesz, és ezekkel az új termékekkel egy olyan paradigmaváltás küszöbén állunk, amely megköveteli, hogy a D-közösség újragondolja, hogyan használjuk ezt a gyorsan ható glükóz-emlékeztetőt vészhelyzetek.
Két új termék, amely várhatóan hamarosan felrázza a glükagon piacot, az Eli Lilly orr „puffadjon fel orrába” glukagon köd, amely 2018 nyarán került a szabályozókhoz, és a chicagói székhelyű Xeris Pharmaceuticals használatra kész mentő injekciós tollja az FDA 2019. júniusi meghallgatására. Hihetetlen, hogy ezek lesznek a glükagon első új formái, amelyek elérhetőek HAT ÉVtizedben (!).
Noha ez önmagában átalakító, a glükagontermékek egy teljesen új generációjának teret engednek; hamarosan láthatunk egy gyorsan megragadható glukagon hipo-kezelést, amely elérhető az edzőtermekben vagy az iskolákban, csakúgy, mint manapság a defibrillátorokat, és a jövőbeni „mikrodózisú” glukagont, amelyet szükség szerint rendszeresen fel lehet használni a gyors BG-növelésekhez. Azta!
Glükagon Brainstorm
Novemberben nagyjából három tucat cukorbetegség-védő csoport gyűlt össze a Xeris által rendezett fórumon chicagói székhelyükön. A résztvevők között volt néhány idősebb iskolai blogger és D-szószóló (köztük én is), valamint számos D-Instagram-felhasználó, YouTuber és a DOC (Diabetes Online Community) más viszonylag új tagja.
Ez volt a maga nemében első összejövetele a Xeris számára, bár ezeknek az úgynevezett „influencer eseményeknek” sok az elmúlt évtizedben került sor - Roche, Medtronic, AstraZeneca, Lilly, Novo, Sanofi és mások házigazdája. Lenyűgözőnek találtam, hogy egy olyan kisebb cég, mint a Xeris, fektet be a DOC-ok megfelelő számának összehívásába, és hogy véleményünk, D-tapasztalatunk és élettapasztalatunk sokszínűséggel rendelkezik a teremben.
Természetesen ennek az eseménynek a középpontjában a glükagon állt, tekintettel arra, hogy a Xeris hamarosan piacra dobja első termékét. Az FDA dátuma 2019 közepére várható, és reményeik szerint ez jóváhagyja a GVoke HypoPen-t, valamint előretöltött fecskendőt kínál a gyors hatású glukagon számára.
A nagycsoportos környezetben és a kis munkacsoportokban is beszélgettünk és visszaguríthattuk a gondolatokat, miközben esélyt kaptunk a prototípus mentőtollra (amely nagyjából hasonlít a SEC által benyújtott képekre és a klinikai vizsgálatokra) az interneten nyilvánosan elérhető prototípus képek). Az ezen a találkozón megosztott információk többsége már nyilvános, ideértve aEnyém és nagy konferenciákon, például az ADA tudományos üléseken látható adatok.
Néhány kérdés, amin ezen a találkozón elgondolkodtam:
- A „mentőtoll” megfelelő kifejezés? Alapvetően ugyanaz az ötlet, mint egy EpiPen?
- Egyáltalán tollnak kell-e hívni az új terméket - figyelembe véve annak kockázatát, hogy összetévesztik egy inzulin tollal vagy más injekciós injekcióval, toll stílusban?
- A glükagon túl tud lépni a sürgősségi használaton? azaz a PWD-k egy olyan új generációs terméket is átfognak-e, amely lehetővé teszi a mindennapi helyzetekben, például edzés előtt vagy közben használható mikrodózisok kezelését a küszöbön álló hipo csökkentésére?
Jelenleg mind az első generációs Xeris auto-injektor toll és az előretöltött fecskendő, mind a Lilly által kifejlesztett orr-glükagon, amelyet az FDA elé terjesztenek, egyszer használatos, eldobható termékek, amelyeket vészhelyzetekre szánnak. De mindkettő megnyitja az ajtót a jövőbeni termékek előtt, amelyek lehetővé tennék a glükagon kis adagjának szükség szerinti beadását - megszüntetve annak szükségességét, hogy a PWD-k gyors hatású szénhidrátokat fogyasszanak vagy fogyasszanak, hogy megakadályozzák az alacsony szintet.
Fő cukor?
Számomra a glükagon mindig sürgősségi BG-emlékeztető volt. Nem olyasmi, amit magam használnék, hanem amelyhez mások fordulnának súlyos hypo esetén, amikor nem tudnám önkezelni. Emlékszem arra, hogy a T1D-vel töltött 35 év alatt különféle orvosok és endoszkópok a glukagonra hivatkoztak, mint arra, amit használni lehet abban az esetben, ha „padlóra érek” és eszméletlen vagyok. A meglévő mix-and-inject glükagon készleteket nehéz használni és megfélemlíteni, ezért súlyos hypo esetén a feleségem sem glükagonhoz folyamodott, hanem inkább a mentőket hívta fel.
A hagyományos glükagon egy olyan gyógyszer is, amely hányingert okozhat a gyorsan ható glükózemelkedés miatt, és arra a néhány alkalomra, amikor glükagont fecskendeztek be magamba, emlékszem, hogy nagyon rosszul éreztem magam - ez visszatartó ereje annak, hogy valaha is használni akarom a jövőben, hacsak nem abszolút, élet vagy halál (mely hipogázok minden bizonnyal lehetnek, különösen az éjszaka közepén, amikor Dead in Bed szindróma fordulhat elő). Számomra mindez a hipoaktivitástól (FoH) vezetett, és a CGM megkezdése előtt egy általános gyakorlat az volt, hogy lefekvéskor magasabb vércukorszintet tartottam, csak abban az esetben, ha egyik napról a másikra esett egy csepp, amelyről esetleg nem ébredtem fel.
A kezükben lévő glükagonkészlet soha nem nyújtott kellő megnyugvást e lehetséges súlyos mélypontok ellen, de a rövid távú glükagontermékek egyike ezt biztosíthatja.
Lényeg: Azt hiszem, hajlandó lennék vásárolni egy Xeris mentőtollat, vagy egy Lilly orr-glükagon puffert, ha elérhető.
Azonban a glukagonra, mint egy rendszeresebb kezelésre gondolni, hasonló egy másik gyógyszerhez, amelyet csak egy normális rutin részeként használhatok, számomra még mindig túl furcsa fogalom. Mostanáig nem vonzó. Őszintén szólva úgy érezném magam, mintha a cukrot főszabályoznám! Dolgozom azon, hogy a minidózis ötlete körül járjak, ami nem fog túl magasra lendíteni.
Életmentő kontra mentőmellény
A Xeris eseményen a legtöbb embert nagyon izgatta mind az új mentőtoll, mind ez a jövőbeli mini-adagolási koncepció, amely valószínűleg legalább 2-3 évvel az úton van.
Míg a Lilly és a Novo meglévő vészhelyzeti készletei terjedelmesek és költségesek, a Xeris korszerű használatra kész készüléke lehetővé teszi, hogy a PWD-k könnyedén cipelhessenek egy glükagon tollat (talán még két csomagban is lesznek), és ezek a tollak valamikor olyan általánosak lehetnek, mint a tornateremekben, iskolákban és nyilvános helyeken található defibrillátorok, mint a nagyközönség sürgősségi eszközei. Milyen lenyűgöző ötlet!
Valaki a csoportból így tette fel: ez olyan, mint egy életmentő és egy mentőmellény közötti különbség, amikor kint vagy a vízen. Az életmentő természetesen csak akkor hasznos, ha bajba kerül, de egy mentőmellény megvédi Önt attól, hogy eljuthasson oda.
A glükagon új formái kritikusak lehetnek, tekintve a D-Közösség jelenlegi valós trendjeit a meglévő glukagon termékek vonatkozásában. A glükagon használatára vonatkozó, 2018 végi kutatási tanulmány azt mutatja, hogy nem mindenkinek ír elő sürgősségi készletet orvosa, vagy nem megfelelően képezte ki annak használatát. Ezek a Lilly és a Xeris következő generációs termékei segíthetnek abban, hogy ez a potenciálisan életmentő anyag elérhető és szükség esetén könnyen beadható legyen.
A Xeris-találkozón a hozzáférésről és a megfizethetőségről is szó esett - főleg, hogy a meglévő glukagon készletek a D-Közösség sokak számára továbbra is megfizethetetlenek, készletenként durván 300 dollár vagy annál nagyobb áron. Többen szorgalmazták a Xeris-t, hogy tartsa szem előtt ezt a tudatosságot, biztosítva, hogy tisztességes és ésszerű árat tartson fenn, amikor felkészülnek egy első generációs termék piacra dobására. Egy másik pont az esetleges szakpolitikai megbeszélések voltak, amelyeket reméljük, hogy a Xeris vállalni fog, például annak biztosítása, hogy a glukagontermékek hozzáférhetőbbek legyenek a mentők számára, az iskolákban, sőt olyan gyakorlási létesítményekben is, ahol a PWD-knek valószínűleg sürgősségi eszközökre van szükségük. Természetesen, mivel a Xeris ezen a ponton még mindig az FDA felé dolgozik, nem teheti a kocsit a ló elé - a politika változásának ez a szempontja megfelelő időben bejön.
A Xeris jó munkát végzett ezzel a bemutatkozó eseményével, az IMHO-val, és jó, ha ezeket a kérdéseket a betegközösség elé tárjuk, miközben a jövőbeni glükagon termékek piacra kerülése felé haladunk. Reméljük, hamarosan mindannyian készen állnak a beszélgetésre.
{Közzététel: Xeris kifizette az ügyvédek utazási költségeit, étkezését és a részvételhez kapcsolódó adóköteles díjat - amelyet én személy szerint úgy döntöttem, hogy a cukorbetegséggel foglalkozó jótékonysági szervezeteknek ajánlom fel. Nem volt kifejezett kötelezettség a tapasztalatok megírására vagy megosztására, bár így gördülünk az „enyémhez, és minden itt megosztott vélemény a sajátunk.}
.jpg)
