A sclerosis multiplex (SM) egy autoimmun rendellenesség, amelyben immunrendszere megtámadja a központi idegrendszer (CNS) idegei körüli védőbevonatot. A központi idegrendszer magában foglalja az agyadat és a gerincvelődet.
A betegség-módosító terápiák (DMT-k) az SM kezelésének lassításának elősegítésére ajánlott kezelések. A DMT-k segíthetnek késleltetni a fogyatékosságot és csökkenteni a fellángolások gyakoriságát a betegségben szenvedőknél.
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) több DMT-t is jóváhagyott az SM visszaeső formáinak kezelésére, köztük hat DMT-t, amelyeket orálisan kapszulákként vagy tablettákként szednek.
Olvassa el, ha többet szeretne megtudni a szóbeli DMT-kről és azok működéséről.
A B-sejtek és a T-sejtek szerepe
Annak megértéséhez, hogy az orális DMTS hogyan segít az SM kezelésében, tudnia kell bizonyos immunsejtek szerepét az SM-ben.
Sokféle immunsejt és -molekula vesz részt az abnormális immunválaszban, amely az SM gyulladását és károsodását okozza.
Ide tartoznak a T-sejtek és a B-sejtek, a fehérvérsejtek két típusa, limfocitákként ismert. A szervezet nyirokrendszerében termelődnek.
Amikor a T-sejtek a nyirokrendszeréből a véráramba kerülnek, a CNS-be utazhatnak.
Bizonyos típusú T-sejtek citokinként ismert fehérjéket termelnek, amelyek gyulladást váltanak ki. SM-es betegeknél a gyulladáscsökkentő citokinek károsítják a mielint és az idegsejteket.
A B-sejtek gyulladásgátló citokineket is termelnek, amelyek segíthetik a betegségeket okozó T-sejtek aktivitását az SM-ben. A B-sejtek antitesteket is termelnek, amelyek szerepet játszhatnak az SM-ben.
Számos DMT úgy működik, hogy korlátozza a T-sejtek, a B-sejtek vagy mindkettő aktiválását, túlélését vagy mozgását. Ez segít csökkenteni a központi idegrendszer gyulladását és károsodását. Néhány DMT más módon védi az idegsejteket a károsodástól.
Cladribine (Mavenclad)
Az FDA jóváhagyta a kladribin (Mavenclad) alkalmazását az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél. A Mavenclad gyermekeknél történő alkalmazásáról a mai napig nem készültek tanulmányok.
Amikor valaki ezt a gyógyszert beveszi, az belép testének T-sejtjeibe és B-sejtjeibe, és megzavarja a sejtek DNS-szintetizáló és -javító képességét. Ez a sejtek pusztulását okozza, csökkentve a T-sejtek és a B-sejtek számát immunrendszerükben.
Ha Mavenclad-kezelésben részesül, két éven keresztül két gyógyszerkúrát vesz be. Minden tanfolyam 2 kezelési hetet foglal magában, 1 hónap választja el.
Minden kezelési hét alatt orvosa azt tanácsolja, hogy vegyen be egy vagy két napi adagot a gyógyszerből 4 vagy 5 napig.
Dimetil-fumarát (Tecfidera)
Az FDA jóváhagyta a dimetil-fumarátot (Tecfidera) az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél.
Az FDA még nem hagyta jóvá a Tecfiderát az SM kezelésére gyermekeknél. Az orvosok azonban felírhatják ezt a gyógyszert a gyermekek számára a „off-label” használatnak nevezett gyakorlatban.
Bár további kutatásokra van szükség, az eddigi vizsgálatok azt sugallják, hogy ez a gyógyszer biztonságos és hatékony a gyermekek SM kezelésében.
A szakértők nem tudják pontosan, hogyan működik a Tecfidera. A kutatók azonban azt találták, hogy ez a gyógyszer csökkentheti bizonyos típusú T-sejtek és B-sejtek, valamint gyulladásgátló citokinek bőségét.
Úgy tűnik, hogy a Tecfidera aktiválja a nukleáris faktor eritroid 2-hez kapcsolódó faktor (NRF2) néven ismert fehérjét is. Ez sejtes reakciókat vált ki, amelyek segítenek megvédeni az idegsejteket az oxidatív stressztől.
Ha Tecfiderát ír fel Önnek, orvosa azt tanácsolja, hogy vegyen be napi két 120 milligramm (mg) adagot a kezelés első 7 napján. Az első hét után azt mondják, hogy folyamatosan vegyen be napi két 240 mg-os adagot.
Diroximel-fumarát (Vumerity)
Az FDA jóváhagyta a diroximel-fumarátot (Vumerity) az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél. A szakértők még nem tudják, hogy ez a gyógyszer biztonságos vagy hatékony-e a gyermekeknél.
A Vumerity ugyanazon gyógyszercsoportba tartozik, mint a Tecfidera. A Tecfiderához hasonlóan úgy gondolják, hogy aktiválja az NRF2 fehérjét. Ez elindítja a sejtes reakciókat, amelyek segítenek megelőzni az idegsejtek károsodását.
Ha kezelési terve tartalmazza a Vumerity-t, orvosa azt tanácsolja, hogy az első 7 napban naponta kétszer vegyen be 231 mg gyógyszert. Ettől kezdve naponta kétszer 462 mg gyógyszert kell bevennie.
Fingolimod (Gilenya)
Az FDA jóváhagyta a fingolimodot (Gilenya) az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél, valamint 10 éves vagy annál idősebb gyermekeknél.
Az FDA még nem hagyta jóvá ezt a gyógyszert a fiatalabb gyermekek kezelésére, de az orvosok feliratkozás nélkül előírhatják 10 év alatti gyermekek számára.
Ez a gyógyszer blokkolja a szfingozin-1-foszfát (S1P) néven ismert jelátviteli molekulák T-sejtekhez és B-sejtekhez való kötődését. Ez viszont megakadályozza, hogy ezek a sejtek a véráramba kerüljenek és a központi idegrendszerbe kerüljenek.
Amikor ezek a sejtek megállnak a központi idegrendszerbe való utazásuktól, ott nem okozhatnak gyulladást és károsodást.
A Gilenyát naponta egyszer veszik be. 40 kilogrammnál nagyobb súlyú embereknél az ajánlott napi adag 0,5 mg. Azoknál, akik ennél kisebbek, az ajánlott napi adag 0,25 mg.
Ha elkezdi kezelni ezt a gyógyszert, majd abbahagyja a használatát, súlyos fellángolást tapasztalhat.
Néhány SM-es embernél súlyos fogyatékosság és új agyi elváltozások jelentkeztek, miután abbahagyták a gyógyszer szedését.
Siponimod (Mayzent)
Az FDA jóváhagyta a sziponimodot (Mayzent) az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél. Eddig a kutatók nem végeztek tanulmányokat ennek a gyógyszernek a gyermekeknél történő alkalmazásáról.
A Mayzent ugyanabba a kábítószer-osztályba tartozik, mint Gilenya. A Gilenyához hasonlóan blokkolja az S1P T-sejtekhez és B-sejtekhez való kötődését. Ez megakadályozza az immunsejtek eljutását az agyba és a gerincvelőbe, ahol károsodást okozhatnak.
A Mayzent-et naponta egyszer kell bevenni. Az optimális napi adag meghatározásához kezelőorvosa egy olyan genetikai marker szűrésével kezdi Önt, amely segíthet megjósolni a gyógyszerre adott válaszát.
A genetikai teszt eredményei azt sugallják, hogy ez a gyógyszer jól használható az Ön számára, kezelőorvosa kis adagot fog előírni a kezdéshez. Fokozatosan növelik az előírt adagot a titrálásnak nevezett folyamat során. A cél a lehetséges előnyök optimalizálása a mellékhatások korlátozása mellett.
Ha ezt a gyógyszert szedi, majd abbahagyja a használatát, az állapota rosszabbodhat.
Teriflunomid (Aubagio)
Az FDA jóváhagyta a teriflunomid (Aubagio) alkalmazását az SM relapszusos formáinak kezelésére felnőtteknél. Eddig nem publikáltak tanulmányokat a gyógyszer gyermekeknél történő alkalmazásáról.
Az Aubagio blokkolja a dihidroorotát-dehidrogenáz (DHODH) néven ismert enzimet. Ez az enzim részt vesz a pirimidin termelésében, amely egy DNS építőelem, amely a T-sejtekben és a B-sejtekben szükséges a DNS-szintézishez.
Amikor ez az enzim nem tud elegendő pirimidint elérni a DNS szintetizálásához, korlátozza az új T-sejtek és B-sejtek képződését.
Ha Aubagio-kezelést kap, orvosa napi 7 vagy 14 mg-os adagot írhat fel.
Egyéb betegségmódosító gyógyszerek
Ezen orális gyógyszerek mellett az FDA számos olyan DMT-t hagyott jóvá, amelyeket a bőr alá injektáltak vagy intravénás infúzióval adtak be.
Tartalmazzák:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer-acetát (Copaxone, Glatect)
- interferon béta-1 (Avonex)
- interferon béta-1a (Rebif)
- interferon béta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon béta-1a (Plegridy)
Beszéljen orvosával, ha többet szeretne megtudni ezekről a gyógyszerekről.
A DMT-k mellékhatásainak lehetséges kockázata
A DMT-kkel történő kezelés mellékhatásokat okozhat, amelyek bizonyos esetekben súlyosak.
A kezelés lehetséges mellékhatásai az Ön által alkalmazott DMT típusától függően változhatnak.
Néhány gyakori mellékhatás:
- fejfájás
- hányinger
- hányás
- hasmenés
- bőrkiütés
- hajhullás
- lassú pulzus
- arc kipirulás
- hasi kellemetlenség
A DMT-k a fertőzés fokozott kockázatával is összefüggenek, például:
- influenza
- hörghurut
- tuberkulózis
- övsömör
- bizonyos gombás fertőzések
- progresszív multifokális leukoencephalopathia, az agyfertőzés ritka típusa
A megnövekedett fertőzésveszély annak köszönhető, hogy ezek a gyógyszerek megváltoztatják az immunrendszert, és csökkenthetik a betegség ellen küzdő fehérvérsejtek számát a szervezetben.
A DMT egyéb súlyos mellékhatásokat okozhat, például májkárosodást és súlyos allergiás reakciókat. Néhány DMT okozhatja a vérnyomás emelkedését. Néhány esetben a pulzus lassulhat.
Ne feledje, hogy orvosa DMT-t fog javasolni, ha úgy gondolják, hogy a lehetséges előnyök meghaladják a kockázatokat.
A hatékonyan nem kezelt MS-vel való együttélés szintén jelentős kockázatokat hordoz magában. Beszéljen orvosával, hogy többet tudjon meg a különböző DMT-k lehetséges mellékhatásairól és előnyeiről.
A DMT-ket általában nem tartják biztonságosnak terhes vagy szoptató emberek számára.
A mellékhatások kockázatának kezelése
Mielőtt elkezdené a DMT-vel történő kezelést, orvosa megvizsgálja Önt az aktív fertőzések, májkárosodások és egyéb egészségügyi problémák szempontjából, amelyek növelhetik a gyógyszer szedésének kockázatát.
Orvosa arra is ösztönözheti Önt, hogy bizonyos oltásokat kapjon, mielőtt elkezdené a DMT-kezelését. Előfordulhat, hogy az oltások beadása után néhány hétig kell várnia, mielőtt elkezdené szedni a gyógyszert.
Amíg Ön DMT-kezelés alatt áll, orvosa azt tanácsolhatja, hogy kerülje bizonyos gyógyszereket, étrend-kiegészítőket vagy más termékeket. Kérdezze meg őket, vannak-e olyan gyógyszerek vagy egyéb termékek, amelyek kölcsönhatásba léphetnek vagy zavarhatják a DMT-t.
Kezelőorvosának ellenőriznie kell a mellékhatások jeleit a DMT-kezelés alatt és után is. Például valószínűleg rendszeres vérvizsgálatokat rendelnek el a vérsejtszám és a májenzimek ellenőrzésére.
Ha úgy gondolja, hogy mellékhatásokat tapasztalhat, azonnal értesítse orvosát.
Az elvitel
Az SM kezelésére több DMT-t engedélyeztek, köztük hatféle orális terápiát.
Ezen gyógyszerek némelyike biztonságosabb vagy alkalmasabb lehet bizonyos emberek számára, mint mások.
Mielőtt elkezdené szedni a DMT-t, kérdezze meg orvosát a használatának lehetséges előnyeiről és kockázatairól. Segíthetnek megérteni, hogy a különböző kezelések hogyan befolyásolhatják a testet és a hosszú távú kilátásokat az SM-ben.
