HÍREK: Az FDA rendben van az első orr-glükagonnal! (Tű nélküli sürgősségi kezelés)

Óriási hír azok számára, akiknek az élete az inzulintól függ: Évekig tartó kutatási és fejlesztési és közösségi várakozás után most egy új formája van a glukagonnak, a sürgősségi vércukorszint-növelő anyagnak, amelyet egyszerűen be lehet permetezni az orrba, nem pedig bonyolult keverékre van szükség. készlet és ijesztően nagy tű, amellyel a nézőknek szúrniuk kell.

Figyelemre méltó, hogy ez az első új típusú glükagon, amelyet a standard injekciós sürgősségi készletek 1961-es bevezetése óta láthattunk!

Július 24-én az FDA bejelentette, hogy jóváhagyja a Baqsimi néven ismert új intranazális glukagont (a névről egy pillanat alatt többet), amelyet Eli Lilly gyógyszeripari óriás készített. Ez a cég természetesen jelentős inzulingyártó, de a jelenleg kapható két többlépcsős, injektálható glükagon készlet egyikét is (a másik a Novo Nordisk) teszi elérhetővé.Eredetileg egy kanadai biomed vállalat fejlesztette ki, az új orr-glükagont Lilly vásárolta meg 2015-ben, és késői stádiumú klinikai vizsgálatokban vesz részt, mivel egy évvel ezelőtt, 2018 júniusában nyújtották be a szabályozóknak.

Bár kissé drámai lehet, hogy ezt az új gyógyszert „történelmi” és „játékváltoztató” néven írják le, ez bizony mérföldkő közösségünk számára, mivel ez az első új típusú glükagon, amely piacra került, mióta az eredeti injekciós formákat szinte bevezették hat évtizeddel ezelőtt. Valójában a Lilly új terméke 2019 augusztusától lesz elérhető, ez az első a három új glükagonforma közül, amelyek várhatóan a közeljövőben kerülnek piacra, és megalapozzák a glükagon felhasználásának új módjait.

A JDRF vezérigazgatója, Dr. Aaron Kowalski, aki maga is a T1D-vel él, a következő nyilatkozatot adta ki: „Ez fontos lépés az 1-es típusú cukorbetegség szövődményeinek kezelésére irányuló további kezelések felé. Mostanáig a komplex glükagon injekciók, amelyek beadása több lépést igényel, az egyetlen rendelkezésre álló kezelés a súlyos hipoglikémiás epizódot átélő emberek számára. Az orr-glükagon beadása sokkal kevésbé invazív és leegyszerűsített folyamat, amely mentheti a kritikus pillanatokat egy vészhelyzet során, különösen, ha az egyén elveszíti az eszméletét. A JDRF hálás az FDA-nak a döntéséért, és továbbra is szorgalmazza, hogy újabb kezelések kerüljenek a piacra, hogy a T1D-ben szenvedő emberek jobban kezelhessék szövődményeit, és boldogabb és egészségesebb életet élhessenek. "

Baqsimi orrspray: Az alapok és hogyan működik

Emlékeztetőül: a glukagon egy olyan hormon, amely a májat arra ösztönzi, hogy nagyon gyorsan felszabadítsa a glükózt a vércukorszint növelése érdekében. A megszokott piros és narancssárga többlépcsős glukagon sürgősségi készletek voltak az egyetlen lehetőség a mai napig (és Lilly szerint továbbra is kínálni fogja ezeket).

Íme egy pillanatkép erről az új Baqsimi termékről, beleértve a költségeket és a glükagonpiac előtt álló dolgokat:

• Használatra kész adagoló: Ez egy 3 mg-os glükagon adag, amely egyszeri használatra szolgál, kompakt, hordozható, használatra kész műanyag adagolóban van elhelyezve. A teljes adag felhasználásra kerül a cselekvés során, így ez nem teszi lehetővé a mini-adagolást (ami még nem az FDA rendben van, de sok páciens nem a hagyományos injekciós glükagon alkalmazásával végzi el). Érdekes módon az adagolót valójában az illinoisi székhelyű AptarGroup fejlesztette ki, amely ezt az Unidose készüléket több, por alakú gyógyszerre gyártja, nemcsak a glükagonon és a cukorbetegségen.

• Adagolás: Az adagoló hegyét az orrlyukba helyezzük, és egy kis dugattyút nyomunk / nyomunk a készülék aljára, hogy az orrba engedjük a glükagon száraz por róka adagját. Ez a glükagon felszívódik az orrüreg bélésében, ahol azonnal elkezd dolgozni. Nincs szükség belélegzésre, szippantásra vagy mély lélegzésre - különösen fontos, ha a PWD (cukorbeteg) eszméletlen vagy nincs teljesen tisztában a történésekkel. Lásd Lilly online használati útmutatóját itt.

• Mini-adagolás: Baqsimival nem, mondja Lilly. Ez egy egyszeri adagoló, ahol egyszerre használja a teljes 3 mg-os adagot. Addig nyomja a dugattyút, amíg a zöld vonal eltűnik, ami azt jelzi, hogy az adag 100% -át beadták. A vállalat szerint a mai napig nem vizsgálta a glükagon mini adagolását, mert erre a könnyebben használható sürgősségi mentő glukagonra összpontosítottak.

• Megfázás vagy torlódás esetén: Igen, akkor is működik, ha gyakori megfázása és / vagy orrdugulása van, és gyógyszereket szed az adott tünetek ellen. A klinikai vizsgálatok adatai szerint ez a glükagon ugyanolyan hatékony ezekben a helyzetekben.

• Klinikai adatok: A vizsgálatok apropóján két olyan klinikai vizsgálatban, amelyben 83 és 70 cukorbeteg felnőtt vett részt, összehasonlítva a Baqsimi egyetlen adagját az injekciós glükagon egyetlen adagjával, a Baqsimi szignifikánsan hatékonyabb volt. Perceken belül elkezdett működni, és 15-30 perc alatt teljesen megemelte a vércukorszintet. Egy 48 évesnél idősebb betegen végzett gyermekgyógyászati ​​vizsgálatban hasonló eredményeket figyeltek meg.

• Gyerekek és felnőttek: A Baqsimi felnőttek és 4 éves vagy annál idősebb gyermekek számára egyaránt engedélyezett. Folyamatos biztonságossági és hatékonysági vizsgálatok folynak a 4 évesnél fiatalabb gyermekek számára is. Lilly szerint ugyanaz a 3 mg-os adagolás biztonságos bármelyik életkorban, legyen az teljesen kifejlett férfi vagy kisgyermek.

• Mellékhatások: Nincsenek figyelemre méltó fekete dobozos figyelmeztetések, de a lehetséges mellékhatások az injekciós glükagon termékeknél jelenleg megjelenők közül sokakat tükröznek - vizenyő szemek, szempír és viszketés, hányinger, hányás, fejfájás stb. és egyéb gyógyszerek, amelyek befolyásolhatják a Baqsimi hatékonyságát, beleértve az inzulinómát vagy a feokromocitómát, valamint a béta-blokkolókat vagy az indometacin-gyógyszereket. A zavaró összetevők közé tartozik a betadex és a dodecil-foszfokolin. Továbbá, mivel a glükagon hatékonyságát ronthatja az alkohol (a májnak az alkohol és a glükózdömping kezelésének szükségessége miatt), ez továbbra is a Baqsimi alkalmazásakor szem előtt tartandó szempont.

• Tárolás: Az eltarthatóság 18 hónap és 2 év között van, és Lilly szerint a lejárati idő meghosszabbításán dolgozik. A Baqsimivdo nem igényel hűtést, és 86 fokig kell tárolni. Zsugorcsomagolású csőbe van csomagolva, és használat előtt azt a csőben kell tartania. Lilly szerint a nedvességnek való kitettség ronthatja az orr-glukagon hatékonyságát.

• Elérhetőség: A Baqsimi 2019 augusztusától lesz kapható a gyógyszertárakban. Vényre lesz szükség, ami azt jelenti, hogy ez nem lesz elérhető vény nélkül. A hozzáféréssel és az árképzéssel kapcsolatos további részletek az alábbiakban találhatók.

Azok számára, akik az FDA további részleteiről érdeklődnek a Baqsimi iránt, az ügynökség közzétette hivatalos levelét Eli Lilly-nek, valamint a 18 oldalas címkézési dokumentációt felülvizsgálatra.

Puffasztó glükagon az orrodra

Ne feledje, hogy a Basqimi ugyanaz az orr-glükagon, amelyet még 2014-ben kipróbáltam prototípus formájában, mielőtt Lilly megszerezte a terméket. Tapasztalatom a következő volt:

Miután egy inzulincseppet tettem a glükózszintem 50-es és 40-es évekbe történő csökkentésére, arra kérték, hogy adjam be a vizsgálati glukagont az orromba. Úgy éreztem, hogy néhány percen belül elkezdett működni - természetesen sokkal gyorsabban, mint a normál injekciós glükagon, amelyet alig egy hónappal korábban kénytelen voltam használni. 15 percen belül minden alacsony érzésem elmúlt, és a CGM-em és a klinika ujjlenyomat-olvasata azt mutatta, hogy a cukrok emelkednek. Pár órán belül a terhességi szintem visszatért az alacsony 200-as évekbe, ahol a kísérlet előtt lebegtek.

Természetesen sokan vettek részt a tárgyaláson, mások pedig az évek során. Lenyűgözött minket az is, hogy végül „valós élet” tanulmányokat láthattunk, amelyek megmutatták a PWD-k és gondozóik egyszerű használatát, akiknek szükségük lehet e glükagonra sürgősségi helyzetben. Mindez bizonyította, hogy ez az orr-glukagon sokkal könnyebben használható és ugyanolyan hatékony, mint amennyi rendelkezésünkre állt ezekben az években.

Nasal Glucagon Baqsimi: Mi van egy névben?

„BACK-see-mee” néven emlegetik, és Lilly a 2015-ös akvizíció során megszerezte a nevet magával a termékkel együtt a kanadai székhelyű Locemia Solutions startuptól - amelynek cégneve az „alacsony vércukorszint” és a „hipoglikémia” keveréke. Elmondtuk, hogy a Basqimi név eredeti inspirációja a Diabetes Közösségen belül folytatott beszélgetésekből származott, amelyek arról szólnak, hogy „kinek van hátad”, amikor az emberek segítenek az ijesztő alacsony vércukorszintű vészhelyzetek során.

A Locemia vezetését Robert Oringer, a diabétesziparban hosszú múltra visszatekintő vállalkozó, valamint maga a D-Apa és két fia képezte, akik 1997-ben havi különbséggel fejlesztették ki a T1D-t. Az önéletrajz számos diabétesz-ápoló terméket tartalmaz, beleértve az népszerű Dex4 glükózlapok (amelyek legalább az USA-ban már megszűntek). Ő és a kutatók 2010-ben kezdték el dolgozni ezt az intranazális glukagon készítményt.

A csoport abban reménykedett, hogy felhívja a lakosság figyelmét a hipoglikémiára és megváltoztatja a glükagon nézetét, hogy ez jobban látható legyen a könnyen elérhető kezelésekkel, mint például a defibrillátorok és az EpiPen éttermekben, stadionokban, iskolákban és más nyilvános helyeken.

"Nagyon hálás vagyok mindenkinek, aki annyi éven keresztül hozzájárult ennek a csodálatos és létfontosságú terméknek a fejlesztéséhez - beleértve a Locemia kicsi, de hatalmas csapatát, a klinikai vizsgálatainkat végző kutatókat, az inzulinhasználókat, akik önként vállalták részvételüket. kísérleteink, tudományos tanácsadók, betegvédők, befektetők és még számtalan ember ”- írta egy e-mailben.

„Claude Piche, a Locemia társalapítója és vezérigazgatója, én és én egyaránt túl vagyunk hálásak az Eli Lilly csapatának, amely öt évvel ezelőtt felismerte a Baqsimi értékét, és elkötelezettségét megmutatta a megszerzéséért tett cselekvéssel, továbbra is fektessenek be és előbbre hozza a piacon. Nem lehet elképzelni, hogy mennyi tehetséges Lilly csapat tagja van, aki hozzájárult ehhez a pillanathoz, és továbbra is azon dolgozik, hogy Baqsimi világgá váljon. Igen, az Egyesült Államok lesz az első, de remélhetőleg Kanadában (ahol a fejlesztés történt), Európában és más országokban a Baqsimi elérhetővé válik az inzulinhasználók és azok számára, akik szeretik vagy törődnek velük.

Hozzáférés és megfizethetőség a Baqsimi Glucagon számára

Lilly azt mondja, arra számít, hogy a Baqsimi augusztus végétől elérhető lesz az amerikai gyógyszertárakban, és már benyújtották azt Kanada, Európa és Japán szabályozó ügynökségeinek, ahol még felülvizsgálják.

Azt mondták, hogy a Baqsimi-nak ugyanaz a listaára lesz, mint Lilly injektálható glükagon sürgősségi készletének: 280,80 dollár egyetlen adagolóért, a két csomag 561,60 dollárba kerül.

Ez kiábrándító.

A D-közösségben sokan remélték, hogy a glükagon új formája megfizethetőbb lesz, ahelyett, hogy manapság ugyanolyan megengedhetetlen lenne, mint egy inzulin injekciós üveg. Míg az inzulinárak és a cukorbetegséghez való hozzáférés az utóbbi időben hírekbe került, a glükagon ára a D-közösségünkben és azon túl is kevésbé tárgyalt.

A magas listaárral kapcsolatos aggodalmak miatt a Lilly szóvivője azt mondta nekünk, hogy a vállalat 2020 végéig Baqsimi megtakarítási kártyát kínál azoknak, akik kereskedelmi biztosítással rendelkeznek, 2 Baqsimi egycsomagot vagy 1 kétcsomagot, akár alacsonyabb áron is. 25 USD. Ez 12 hónapig jó, vagyis a kártya egy évig jó lesz, és annyiszor használható, ahányszor új Baqsimi receptet kap. Van egy első kitöltési ajánlatuk is, ahol egyesek egyetlen Baqsimi terméket vagy 2 csomagot kaphatnak költség nélkül, mielőtt a megtakarítási program elindulna az újratöltésekért. Ez a „Got Your BAQ” program azok számára szól, akik „eiligible”, vagyis konkrét kritériumok lesznek. Hivatkoztak további megtakarítási kártyákra, a betegsegítő programokra (PAP) és a Lilly Solutions Center-re is, amelyeket azért hoztak létre, hogy pénzügyi segítséget nyújtsanak azoknak, akik jogosultak a cukorbetegség kezelésére szolgáló gyógyszerekre, beleértve az inzulint és a glükagont.

„Megértjük a cukorbetegség kezelésének pénzügyi hatását a családokra. A Lilly elkötelezett amellett, hogy a Baqsimit megfizethetővé és elérhetővé tegye a lehető legtöbb cukorbetegségben élő ember számára azáltal, hogy biztosítja a hozzáférést a fizetőkhöz, valamint a megfizethető kínálatunk révén. "- mondta Tony Ezell, a Lilly alelnöke az Egyesült Államok Connected Care és Insulins részlegében.

Arra a kérdésre, hogy a beteg közösség mit várhat Lilly-től a glükagon árképzéssel kapcsolatban,Enyém világosan elmondta nekik, hogy ezt az árpontot a közösség valószínűleg süketnek fogja tekinteni, és ez azt fogja jelenteni, hogy az orr-glükagon továbbra is korlátozott a betegek hatalmas tömegében.

Természetesen egyes biztosítási tervek nagyon jól lefedhetik ezt az új Baqsimi glükagont. A kétcsomagos opció pedig lehetővé teheti az emberek számára, hogy az összeg kétszeresét kapják meg egy önrész ellenében. Ez minden TBD, mivel Lilly együttműködik a biztosító társaságokkal és a gyógyszertári ellátási vezetőkkel (PBM) annak érdekében, hogy ez az új glükagon bekerüljön az űrlapokba.

Fontos tudni azt is, hogy két másik új glükagon készítmény készül, és az egyik jelenleg az FDA előtt áll:

• Xeris Pharmaceuticals: Ez a chicagói vállalat kifejlesztett egy egyszer használatos hipo-mentő tollat ​​G-Voke néven, amelyet 2018 nyarán nyújtott be az FDA-hoz. Ez egy olyan első generációs termék, hasonlóan az EpiPen-hez, és az FDA valószínűleg döntést hoz A Xeris emellett egy következő generációs verzión is dolgozik, amely lehetővé teszi a mini-adagolást a sürgősségi hipo-reagáláson túl.

• Zealand Pharma: Ez a dániai székhelyű vállalat kifejleszt egy új verziót, a Dasiglucagon nevű oldható glükagon formulát, amely inzulinpumpákban használható. Az izgalmas fejlesztés alatt álló iLET Bionic Pancreas zárt hurkú rendszerben tesztelik. A Dasiglucagont egy használatra kész mentőtollban is fejlesztik, hasonlóan a Xeris formai faktorhoz. Zéland most azt állítja, hogy stabil glükagonkészítményét 2020 elején tervezi benyújtani az FDA-hoz.

Segítségkérés a Glucagon Access szolgáltatáshoz

Online D-közösségünk körül a válaszok vegyesek a Baqsimi-n.

A legtöbben egyetértenek abban, hogy ez minden bizonnyal nagy hír és méltó az ünneplésre, tekintettel a könnyű új szállítási formára. Láttunk néhány megjegyzést, amely forradalmasíthatja a glükagon nézetét és megértését a nagyközönség részéről.

De a megfizethetőség és a hozzáférés (vagy annak hiánya) kérdése egyfajta sötét felhő, olyan hangulatokkal, mint ez a tweet a régóta kaliforniai 1-es típusú Chris Wilsontól: „Remélem, hogy Xeris és / vagy Zéland megeszi Lilly ebédjét a polcain stabil folyékony formációikkal . A mikrodózisú folyadék és az intranazális önmagában rejlő lehetőségek MEGJELENLEG több alkalmazást nyitnak meg. ”

Az érdekképviselet felismert igénye a jobb glükagonpolitikákra - iskolák, ápolók és még a mentők számára is. Talán most egy nem injektálható, hihetetlenül egyszerűen használható verzióval történhet néhány irányelvváltozás, hogy a glükagonos mentőautomaták nyilvánosabb helyekre kerüljenek, és azokhoz, akiknek a legnagyobb szükségük van rá.

A magunk részéről örömmel tölt el, hogy könnyebb, szelídebb módon kezelhetjük a hipoglikémiás vészhelyzeteket, és hálásak vagyunk minden tudósnak és vezetőnek, akik ezt megvalósították.

Reméljük ugyanakkor, hogy Lilly meghallgatja ezt a visszajelzést, amely segítséget kér a megfizethetőséghez és ehhez a fontos újításhoz való hozzáféréshez a súlyos hipoglikémiás sürgősségi glukagon kezelésben.