A nagy inzulingyártó, Eli Lilly a szigeti sejtek beágyazásába kezd, és első kísérletet tesz egy olyan típusú kutatásra, amely új korszakot idézhet elő az 1-es típusú cukorbetegség kezelésében és potenciálisan gyógyításában.
Április elején az indianapolisi székhelyű Pharma óriás bejelentette, hogy új együttműködést folytat a biofarm startup Sigilon Therapeuticsszal Cambridge-ben (MA) egy olyan inzulinkészítő szigetecske sejteket tartalmazó beültethető minikapszulák kifejlesztése érdekében, amelyek az ember hasába kerülnek - legalább egy évig tartanak. anélkül, hogy immunszuppresszáns gyógyszerekre lenne szükség!
Ez az első alkalom, hogy Lilly beköltözött a cukorbetegség gyógyításával foglalkozó kutatási térbe, bár számos más egészségi állapot kezelésében részt vett - ellensúlyozva az elhúzódó kétségeket, miszerint a Big Pharma valóban olyan betegségeket akar gyógyítani, amelyek ekkora hasznot hoznak nekik.
"A cukorbetegség gyógyítása kiemelten szerepel a napirenden, csupán az jön ki, hogy kitaláljuk a megfelelő időpontot és projektet, amellyel be lehet ugrani" - mondja Dr. Ruth Gimeno, Eli Lilly cukorbetegségért és anyagcseréért felelős alelnöke Indianapolisban. „Ez egyedülálló kombinációt jelent a szigeti őssejt térben, mivel megérett a sejtalapú terápiákra, és olyan kapszulázási technológiát találunk, amely nem igényel immunszuppresszánsokat. A kettő összerakása és egy program elindítása ezen a területen ... csak a megfelelő időnek tűnt erre. ”
Ez a Sigilonnal végzett munka valójában jelentős előrelépést jelenthet a szigeti sejtek transzplantációjában, ha valóban képesek kiküszöbölni a test negatív immunrendszeri válaszát a beültetett és kapszulázott sejtekre. Ennek a hatalmas akadálynak a felszámolása jelentős mérföldkő lenne.
Minden munka preklinikai szakaszban van, és még évekig tart, még az emberi tanulmányoktól sem. De a Sigilon technológiájának ígérete, valamint Lilly jelentős részesedése ebben az ügyben még ebben a korai szakaszban is eléggé érdekfeszítővé teszi.
Sigilon's Afibromer Technology
Tehát miről is szól pontosan a Sigilon technológiája?
Maga a bostoni körzet startupja csak körülbelül egy éves, amely az élettudományi innovációs cég, a Flagship Pioneering támogatása, amely 2017 közepén mutatta be a Sigilont 23,5 millió dolláros tőkefinanszírozással mind a JDRF, mind a Helmsley Trust részéről.
Az Afibromer technológiaként ismert Sigilon platformja egyesíti a sejttechnikát és a szabadalmaztatható beültethető bioanyagok új osztályát. Azok a biológiai anyagok apró mikroszféra-kapszulákba készíthetők - körülbelül akkorák, mint a kis gyöngyök -, amelyek nem váltanak ki immunfibrózis-választ az ember testében, ezért nincs szükség immunszuppresszáns gyógyszerekre.
Ezeket a gyöngyszerű kapszulákat egy rövid műtéti eljárással ültetik be a hasüregbe (a hasüregben a belső szervek között), amire egy orvosi rendelőben kerülhet sor. Innen azt mondják nekünk, hogy „a mikroszféra-kapszulában lévő sejtek által termelt terápiás molekulák kiválasztódnának a testbe és bejutnának a keringésbe”, az implantátumok a helyükön maradva.
Más szavakkal: a mikroszféra-kapszulák belsejében található glükózra reagáló sejtek láthatatlanok lennének az immunrendszer számára, és szükség esetén képesek lennének elvégezni a glükózszint kezelését inzulinnal vagy glükagonnal - és Sigilon szerint az implantátumok legalább egy évig is eltarthatnak, ha nem hosszabb ideig, mielőtt cserére szorulna.
Természetesen még nem láttunk emberi eredményeket ... A 2016-ban közzétett korai adatokban a Sigilon Afibromer tech laboratóriumi egerekben dolgozott 174 napig. Sigilon emberei azt mondják nekünk, hogy más tanulmányok azt mutatják, hogy egy évig tartanak, és több évig fennmaradhatnak, ha megtalálják a megfelelő sejtvonalat. De természetesen nincs garancia arra, hogy mi fog megvalósulni az emberi próbák során.
Sigilon munkája Dr. Robert Langer és Dr. Daniel Anderson kutatásaiból származott, mind az MIT-től, mind a bostoni Gyermekkórháztól, akik a Sigilont társalapították; és a vállalat rendelkezik az elismert munkatársak listájával, köztük Dr. Jose Oberholzerrel, aki sokéves szigeti transzplantációs munkájáról ismert a chicagói Illinois Egyetemen.
A JDRF részéről azzal a lehetőséggel számolnak, hogy Sigilon felszámolhatja a szükséges immunszuppresszánsokat - ami egy teljesen új fejezetet nyithat a cukorbetegség gyógyításának kutatásában.
„Az elmúlt évtizedben támogattuk a kutatásokat ... annak érdekében, hogy a béta-sejtek cseréje széles körben elérhető lehetőség legyen a T1-ben szenvedők számára. Örülünk, hogy Eli Lilly és Sigilon Therapeutics új kapszulázott sejtterápiákat fejlesztenek ki, amelyek képesek helyreállítani az inzulintermelést, és várom az együttműködésük előnyeit a diabéteszes közösség számára. önmaga.
Különbözik a többi sziget-beágyazási technikától?
Rendben, ez ismerősnek tűnhet, mert mások is tanulmányozzák a szigetecske-sejtek beágyazási technológiáját ugyanazon a vonalon.
A legtöbb híralkotó megközelítés a floridai Diabetes Research Institute-tól származik, annak cukorbetegekbe már átültetett BioHub-jával, valamint a ViaCyte Encaptra készülékével, amely jelenleg emberpróbák alatt áll. Mindkettő a szigetecske sejtjeit is kapszulázza, és különböző mértékben lehetővé teszi, hogy a cukorbetegek ismét előállítsák saját inzulinjukat, és alapvetően egy ideig "cukorbetegek legyenek". Érdekesség, hogy a ViaCyte nemrégiben több mint 200 új szabadalmat jelentett be saját szabadalmaztatási technológiájához.
De Sigilon szerint Afibromer technológiája abban különbözik:
- csak felnőtt donorok emberi őssejtjeit használja
- nincs szükség immunszuppresszív gyógyszerekre (!)
- költséghatékony és méretezhető (bár a TBD sajátosságai)
"Úgy gondoljuk, hogy az idő múlásával, amint azt a cukorbetegség ellátásának más területein tapasztalhattuk, a betegek számára a legjobb megoldás a termék szállítási mechanizmusával, mint az alkalmazott terápiás molekulával (inzulinnal) kapcsolatos" - mondja Rich Allen, a szóvivő Sigilonnak. "Azt is gondoljuk, hogy a Sigilon kapszulázási technológia önmagában is stratégiai előnyt kínál a szigetsejtek terápiájában, mivel képes elkerülni az idegen test reakcióját, és lehetővé teszi a sejtek hosszú távú túlélését és működését."
Ami a csővezetéküket illeti, a Sigilon azt mondja nekünk, hogy az induló vállalkozásnak belső célja, hogy először 2019-ben folytassa vérzavaros programját, majd ezt követően a lehető leghamarabb bekapcsolódjon ennek a szigetsejt-programnak a klinikai kísérleteibe.
Amint ez megtörténik, Lilly átveszi a klinikai kutatás és fejlesztés későbbi szakaszait, hogy felkészüljön a hatósági jóváhagyásra, amely jó esetben több évre szól. Ezután Lilly-nek kizárólagos jogai lennének a termék / eljárás világszerte történő forgalmazására és értékesítésére, amint azt az FDA jóváhagyta.
Lilly érdeklődése a cukorbetegség gyógyítása iránt
A Cukorbetegség közösségében sokak számára nem Eli Lilly az első olyan szervezet, amely eszébe jut, ha azokra gondol, akik cukorbetegség kezelésére törekednek. Az inzulingyártás általában a legfontosabb, és valószínűleg némi ökölbe szorítás következik az égen emelkedő árak és az elérhetetlenség miatt. Még arra is emlékezhet, hogy a Lilly most beteszi a lábát a D-tech térbe, 2017 végén bejelentette az inzulinpumpa és az intelligens inzulin toll fejlesztésének tervét.
Most hozzáadhatjuk a D-Cure-rel kapcsolatos tudományt is ehhez a listához.
"Míg a sejtek beágyazásának kutatása új, Lilly mind a kúrákat, mind a fenntartó terápiákat megcélozta történelmünk során a különböző betegségállapotokban" - mondta Greg Kueterman, a Lilly Diabetes kommunikációs igazgatója. "Az út gyakran követte a betegséget és a körülötte kialakuló tudományt."
Azt mondtuk, hogy ez a Lilly-Sigilon együttműködés hónapokig működött, mire április elején végre bejelentették, és hogy a januári nagy JP Morgan Healthcare konferencia során tartott megbeszélés megszilárdította az üzletet.
Érdemes kiemelni azt is, hogy 2018 januárjában Dr. David Moller elhagyta Eli Lilly feltörekvő technológiák és innováció üzletfejlesztési alelnökeként betöltött szerepét, hogy a Sigilon tudományos vezérigazgatója legyen - ez a lépés valószínűleg szerepet játszott abban is, hogy miként jött létre az együttműködés, amikor Tette.
Igen, és egy nagy darab készpénz kapcsolódik ehhez az üzlethez: Sigilon elöl 63 millió dollárt kap, a Lilly egy nem nyilvános tőkebefektetésével és az együttműködés során akár 410 millió dollár mérföldkőfizetésekkel.
Dr. Gimeno a Lillynél elmondta, hogy ennek az üzletnek a kezdeti vezetõje a Lilly Cambridge Innovation Center volt, amely szerinte pontosan az új innovációs központ létrehozásának a lényege. A Sigilonnal való együttműködésnek tökéletes értelme volt, tekintve, hogy mit hoznak le az asztalra. Lett egy közös Lilly-Sigilon irányító bizottság, amely felügyeli ezt a projektet annak előrehaladtával.
„Ez része a külső környezetre való törekvés stratégiánknak. Lehetetlen mindent fejleszteni magadnak, ezért nagyon sok értéket látok ezekben az együttműködésekben ”- mondta.
Sigilon a T1-fókuszált sejtterápiák terén szerzett szaktudásával, az immunszuppresszió körülményeivel kombinálva Gimeno azt mondja, hogy izgatott a lehetőségek iránt - mind a Lilly kutatási oldaláról, mind személyes POV-tól, mint nagynénitől az 1-es típusú cukorbetegségben élő unokahúgig.
Hope vs. Hype
A Lilly minden bizonnyal nem az első Pharma-vállalat lép be a cukorbetegség gyógyító arénájába, mivel mások - ideértve az inzulin- és cukorbetegség gyógyszerterében közvetlen versenytársakat is - ezt már korábban megtették.
Például a Janssen Pharmaceuticals néhány évvel ezelőtt bejelentette a Betegség Elfogási Gyorsítóját (DIA), amelynek célja a T1D tanulmányozása és végül az állapot gyógyítása. A gyors Google-keresés számos más projektet felhoz, többek között a Novo őssejt-használatát és a Sanofi érdeklődését a béta-sejtek regenerálása iránt, mint példákat a folyamatban lévő, gyógyítással kapcsolatos kutatási projektekre.
Mindezekben az a közös, hogy ezek most futurisztikus elképzelések, és nem garantálják, hogy fel fognak állni a magasztos gyógyítási céljaik teljesítésére.
Természetesen, valahányszor előkerülnek a cukorbetegség gyógyításával kapcsolatos kutatások, szóba kerül az összeesküvés is. Igen, egyesek úgy vélik, hogy a Pharma (és talán még az FDA és a nagy nemzeti nonprofit szervezetek is) tevékenykednek a gyógyítás visszaszorítására a pénzforgalom megőrzése érdekében.
Mások rámutatnak, hogy ez csak hülyeség, mivel maga a gyógymód meglehetősen jövedelmező lehet, ugyanakkor életet is menthet.
A nagy remény az, hogy minden - biológiai vagy technológiai - „gyógymód” megfizethető és elérhető lesz mindenki számára, akinek szüksége van rá. De mint annyira ebben a birodalomban, csak várnunk kell és meglátjuk.
-with-diabetes.jpg)
-supplies-at-the-pharmacy.jpg)
