Az inhalációs inzulin új generációja egyre közelebb kerül a piachoz, mivel egy kevéssé ismert biofarmáciai vállalat a késői stádiumú klinikai kutatásra és az FDA bejelentésére készül, és éppen egy tapasztalt vezérigazgatót vett fel a kereskedelmi tevékenységek vezetésére.
Emlékszel talán a Dance Biopharmra, a San-Francisco-i startupra, amely nagyjából 2010-ben lépett színre, miután a Pfizer sikertelen „bong stílusú” Exubera inhalációs inzulint kivonták a piacról, és amikor a MannKind’s Afrezza még fejlesztés alatt állt. Ez az induló csaknem egy évtizede dolgozik egy teljesen új típusú inhalált inzulin létrehozásán.
A vállalat most a hírekbe lép, amikor nemrégiben felvette a korábbi Sanofi ex-vezető Anne Whitakert, aki elég jól ismeri az inhalációs inzulin univerzumot és az új gyógyszerek piacra dobásának üzleti oldalát. Észak-Karolinában található, ahol a Dance Biopharm valójában arra készül, hogy a következő hónapokban áttelepítse központját. Kutatás céljából a nyugati parton maradnak, de a kivégzők a keleti parton lesznek, miközben a Dance is arra készül, hogy nem sokkal később irodákat nyit Kínában és Angliában.
„Kikapcsoltuk a radart, mondhatni lopakodó módban dolgozunk. De ha megnézzük az elért haladást, az figyelemre méltó. Mindezek a dolgok összejönnek ... most itt az ideje, hogy ezt előremozdítsuk ”- mondja Whitaker új termékükről, amelyet jelenleg Dance 501 néven (belső munkanév) hívnak.
Egy nemrégiben folytatott telefonbeszélgetés során Whitaker alulnézetet adott nekünk arról, miért csatlakozott a Dance csapatához, és mire számíthatunk a következő pár évben. De először vessünk egy pillantást erre az új belélegzett inzulinra, és arra, hogy milyen előnyöket kínál a betegek számára.
Sizing Up Dance 501, más néven Inhalált inzulin 3.0
Az FDA felülvizsgálja és jóváhagyja az új inhalációs inzulin javasolt termékmárkáját, amelyet egyesek 3.0 generációnak neveznek. Íme egy pillantás a még mindig Dance 501 néven ismert tulajdonságokra:
Lágy köd: Ellentétben a MannKind Afrezza inzulinnal, amely egy belélegezhető fehér por, a Dance 501 egy ködkészítmény, azaz ultrakoncentrált rekombináns inzulin, amely csak néhány cseppet igényel, amelyek köddé párásodnak el, amikor mélyen a tüdőbe lélegzik. egy kis kézi eszköz.
Tiszta: A többi inzulintól eltérően ez a termék tartósítószer-mentes, ami fontos a PWD 1-2% -ának, akiknek valóban allergiásak az inzulinra - ami az inzulin helyén fellépő kiütésektől az anafilaxiás sokkig terjed. Folyékony formában jön egy kis üvegben, amelyet a kézi készülék feltöltésére használnak közvetlenül az egyes adagok előtt.
Kézi inhalátor: Kicsi és könnyen használható, körülbelül akkora, mint egy old school hangjelző, amely belefér egy nadrágzsebbe. Ez egészen más, mint a korai prototípusok, amelyeket láttunk; 2017 decemberében a vállalat Phillips-Medisize ipari tervezővel állt össze egy megújult verzióért. Az eredmény egy olyan elektronikus inhalátor, amely szabadalmaztatott rezgőháló technológiát alkalmaz, amelynek célja állandó folyadék inzulin részecskék előállítása puha köd formájában. (Szórakoztató tény: 120 000 rezgés van egy másodperc alatt!). A készülék lélegzet-aktivált, és csak néhány lélegzetvétel szükséges a Dance 501 inzulinpára belélegzéséhez, zöld fény jelzi, hogy megfelelően lélegzik a ködben, mielőtt a készüléken kék lámpa villogna, jelezve, hogy végzett. Whitaker szerint nemrég elküldték az FDA-nak a kezdeti eszközre vonatkozó tervezési ajánlásaikat, és várhatóan november elejéig meghallják a szabályozási visszajelzéseket.
Next-Gen Inhaler Device: Míg az első generáció pár AA elemet használ, Whitaker szerint ez valószínűleg egy második generációs újratölthető eszközzel történő bevezetés után hat hónapon belül megváltozik. Ez 50% -kal csökkenti az eszköz méretét és súlyát, hogy jobban hasonlítson egy Chanel ajakrúzs csövére.
Gyorsabb hatású: Whitaker szerint a Dance 501 gyorsabban hat, mint a hagyományos inzulinok (konkrétan a Humalog), és javítja az Afrezza inhalációs inzulint, mert az inzulin hatása ugyanolyan gyorsan csúcsosodik meg, de "hosszabb farka" van, amely jobban illeszkedik a test természetes reakciójához szükség van az utánkövető adagokra. A II. Fázisú vizsgálatok kevés hipoglikémiát és nagyon kevés köhögést mutatnak azoktól, akik ezt az inhalációs inzulin ködöt használják, amely természetesebben jut a tüdőbe anélkül, hogy irritálná a torkot.
Adatok nyomon követése és csatlakoztathatósága: Mivel az inhaláló készülék alapvetően egy kis számítógép, az inzulinhasználati adatokat rögzíti, például az adagolási mennyiségeket, amikor felveszik, az inhalációs sebességet, az inzulinadagolási mennyiségeket és azt, hogy a légzési mélység alapján mennyi köd kerül a tüdőbe. A Dance egy olyan mobilalkalmazás bevezetését is tervezi, amely ugyanazt az adatot tartalmazza az okostelefon számára, hogy a betegek megtekinthessék az egészségügyi szolgáltatókkal, és végül kapcsolatba léphessenek más D-eszközökkel, például CGM-ekkel és adatplatformokkal. Mindez egyedülálló, mivel a mai napig más inhalációs inzulinkészülékek nem kínáltak nyomon követést vagy eszközkapcsolatot.
K + F időzítés: Bármilyen izgalmas is lehet a Dance 501, a türelem itt erény lesz ... legalább néhány évet beszélünk, ha nem is tovább. A Dance korai klinikai kutatásokat tett közzé az elmúlt években, és ez folytatódik a II. Fázisú vizsgálatokkal, amelyek 2019 közepére számítanak. Innentől azt várják, hogy 2020-ban megkezdik a késői fázisú III. Fázisú vizsgálatokat, és valószínűleg az év végéig eljutnak a szabályozási bejelentési ponthoz. Természetesen a finanszírozás kulcsfontosságú mindehhez, így az időzítés ettől függően változhat, valamint bármit is mutat a kutatás, és mit mondanak végül a szabályozók.
Árképzés: Whitaker szerint az ár-pont és a költség még mindig tanulmányozandó. Nem hiszi, hogy a Dance 501 „a jelenlegi inzulinok kiugrása lesz ma”, de az, hogy globális helyzetbe kerül az USA helyett, ez ellensúlyozni fogja a betegek árát. Természetesen azt is tervezik, hogy együttműködnek a fizetőkkel, mielőtt piacra lépnének.
Folyékony készítmény is: Csak azért, mert a Dance az inhalációs inzulin ezen ködformáját fejleszti, ez nem azt jelenti, hogy nem is folyékony változatot keresnek injekciós üvegben / fecskendőben, tollban vagy inzulinpumpában történő felhasználásra, hasonlóan a hagyományos márkák a piacon, mondja Whitaker.
Nagyon izgalmas, de mi, türelmetlen betegek természetesen nem tudunk csodálkozni: Mi a fene telt el ennyi ideig, mire eljutottunk erre a pontra, és miért vagyunk még évekig távol attól, hogy ezt a terméket a Dance-től láthassuk?
Sok mozgó alkatrész van, szépen elmagyarázva Whitakerrel folytatott beszélgetésünk során.
A kulisszák mögött a Dance Biopharm vezérigazgatója, Anne Whitaker
Whitaker több mint negyedszázaddal rendelkezik a Pharma, az élettudományok és a biotechnológia területén - a cukorbetegségtől az onkológiáig, a szív- és érrendszeri, a légzőszervi és a gasztroenterológiáig. Az ő háttere a KNOW Bio, a Novoclem Pharmaceuticals, Inc. és a Synta Pharmaceuticals, Inc. elnök-vezérigazgatója. Legfőképpen D-közösségünk számára természetesen az ő ideje az észak-amerikai régió elnökének a Sanofi számára 2011-2014 között, ahol az összes gyógyszeripari, készülék- és fogyasztói egészségügyi üzletágért volt felelős.
A Sanofiban eltöltött három év során Whitaker szerint a vállalat megpróbálta az inzulinhasználatot a Lantus-szal ösztönözni, és főleg arra koncentrált, hogy megpróbálja elérni, hogy a PWD-k (cukorbetegek) valóban felvegyék receptjeiket és megfelelően használják a gyógyszereket. Azt mondja, hogy a korábban nem inzulinfüggő T2-es betegeiknek csak 30% -a töltötte be receptjeit az inzulinhasználattal kapcsolatos félelem és zavartság miatt.
Már a Sanofiban töltött ideje alatt tudott a Dance-ről, és egy teljes céges felülvizsgálatot végzett, amikor a Pharma óriás felkészült a belélegzett inzulin piacra. Whitaker megjegyzi, hogy a Sanofi a MannKind (az Afrezza gyártói) partnere mellett döntött, mivel „azonnali lehetőség” volt egy termék gyorsabb forgalomba hozatala, mint a Dance tudta. Ezt úgy tekintették, mint egy nagyszerű módot arra, hogy az inzulinhasználatot el lehessen távolítani az injektálhatóaktól - magyarázza. De azt mondja, hogy a vállalat nem úgy forgalmazta az Afrezzát, ahogy kellene, hogy erősebb jelenlétet biztosítson a PWD-k számára, és végül 2014-ben hagyta el a Sanofit.
A korábbi Sanofi Exec azt mondja: „Csalódott voltam”
"Nem indíthat el egy terméket harmadlagos helyzetben" - mondta. - Csalódott voltam, őszintén szólva, hogy messziről figyeltem. Mert láttam a belélegzett inzulin lehetőségét. Ezért akart a Dance olyan embereket bevonni, akik rendelkeznek ezzel a kereskedelmi tapasztalattal ... most el kell kezdenünk a kereskedelmi felkészültségre összpontosítani. Most kezdjük ezt a folyamatot, és az egész Diabetes Közösség többet fog hallani tőlünk, amikor felkészülünk a bevezetésre. "
Whitaker hozzáteszi, hogy Alabamában nőtt fel a déli „cukorbetegség övének” közepén, és mivel van egy nagynénje és nagybátyja is, aki 2-es típusú él, apósa pedig cukorbeteg, megfigyelte azt az érzelmi hullámvasutat, amelyet a PWD-k okoznak hogy az orvosok túl gyakran használják az inzulint fenyegetésként a T2D-ben szenvedők számára.
"Remélem, hogy ezen változtatni tudok és az inzulin korábbi használatát vezethetem, mielőtt a diabéteszes út ezen folyamatos visszaesésen mennek keresztül" - mondja Whitaker. „A Dance-nek van egy terméke a Dance 501-gyel, amely más lehetőséget kínál. Természetesen nem a pumpák vagy a bazális inzulin helyettesítésére szolgál, de a kezelés paradigmájában korábban helyet kapott. "
Természetesen Whitaker tudja, hogy ez egy felfelé irányuló csata, amely megpróbálja meggyőzni a befektetőket és másokat az inhalációs inzulin lehetőségeiről. De úgy véli, hogy ami az elmúlt évtizedben megváltozott - az Exubera kudarcát, a MannKind Afrezza piacra dobását és újbóli bevezetését, valamint a technológia és a porlasztás világszerte történő általános fejlődését követően, olyan módon állította be a Dance 501 színpadát, amelyre korábban nem volt lehetőség. .
John Patton, a tánc alapítója volt az Exubera tudományos alapját adó Nektar Therapeutics társalapítója és tudományos főtisztviselője, és továbbra is a Dance tagja marad, és helyet foglal az igazgatótanácsban. Egy másik ügyvezető, akivel még 2011-ben beszélgettünk, Samantha Miller, aki továbbra is stratégiai tanácsadója a vállalatnak, miközben felkészül a kereskedelemre.
Érdekes módon Whitaker szerint a Dance Biopharm azt tervezte, hogy 2015 végén körülbelül IPO-t (kezdeti nyilvános ajánlattétel) nyújt be, de amikor a Sanofi megdöntötte a MannKind Afrezza-ját, ez a terv megváltozott. Ehelyett a vállalat előrehaladta a klinikai vizsgálatokat és a készülék átdolgozását, hogy karcsúbb és kifinomultabb legyen.
Érett környezet a belélegezhetők számára
Az idők minden bizonnyal megváltoztak - okot adva a Dance-nek arra, hogy azt higgyék, az emberek nyitottabbak az inhalálható anyagok gondolatára.
Napjainkban az e-cigaretta és a gőz világszerte elterjedt, Whitaker rámutat, hogy az orvosi porlasztás robbanásszerűen és globálisan elfogadottabbá válik. Arra hivatkozik, hogy az amerikai gyógyszerpiac 8% -a használ kézi porlasztókat szteroid gyógyszerekhez képest, míg Európában ez 12%, Kínában pedig 20%.
„Megvan a lehetőség arra, hogy piacra lépjünk és sikeresen értékesítsük a Dance 501-et. Az időzítés megfelelő a Dance számára ”- mondja Whitaker.
A gyártási költségek minden bizonnyal aggodalomra adnak okot Whitaker fejében, tisztában vannak azzal, hogy az Exubera és az Afrezza mennyibe kerül, és eljuthatnak a piacra - 1 milliárd dollár feletti összegben (!). De azt mondja, hogy a Dance számíthat arra, hogy e költségeknek csak a töredékét fogja elkölteni, mivel Ázsia legnagyobb inzulingyártójával dolgoznak annak érdekében, hogy az FDA által ellenőrzött üzemek a Dance 501-et gyártják az Egyesült Államok tengerentúlján.
"Szerencsénk az is, hogy az előttünk érkező belélegzett inzulin vállára állunk, mert most rengeteg adat áll rendelkezésre a biztonságról, a hatékonyságról és a beteg felhasználásáról" - teszi hozzá.
Whitaker hozzáteszi azt is, hogy a vállalat kutatási és gyártási csapatai San Francisco területén maradnak, míg a Dance Biopharm kereskedelmi központja az elkövetkező 6-9 hónapban az észak-karolinai Research Triangle Parkba költözik, és addig működnek. távolról. Azt is tervezik, hogy nyitnak európai irodát, valamint Kínában - mondta.
Inhalált inzulinszerzés?
Továbbra is óvatosan optimistaak vagyunk az új termékben rejlő lehetőségekkel kapcsolatban. Vegyük példának a MannKind's Afrezza-t: Mindketten itt vagyunk a 'Enyém használd és szeresd. De a tény az, hogy a MannKind küzdött és vényköteles száma továbbra is alacsony, sok orvos továbbra is habozik a 2015 óta piacon lévő porkészítményekkel kapcsolatban. Az inzulinpiac versenyképes és ingatag, és semmi sem garantált (kivéve a tényt hogy mi, T1D-vel rendelkező PWD-k nem tudunk nélkülözni!).
Ennek ellenére, mindezt szem előtt tartva, reméljük, hogy a Dance piacra lép és sikeres lehet ott, ahol az Exubera megbukott, és ahol a MannKind küzd az erős megalapozásért.
FRISSÍTÉS: 2019 szeptemberében a vállalat Aerami Therapeutics néven vált be.
