- A JDRF egy sor 1-es típusú cukorbetegség-gyógyító kutatást hoz létre „Kiválósági Központok” köré országszerte, az elsőt már Észak-Kaliforniában kezdték meg.
- Az eddigi legnagyobb, gyógyításra összpontosító akvizíció során a bostoni Vertex Pharmaceuticals megszerezte a közeli cukorbetegség őssejt biotechnológiai startupját, a Semma Therapeutics-ot.
- Johns Hopkins kutatói titokzatos „hibrid X sejteket” fedeztek fel, amelyek nagy szerepet játszhatnak az autoimmunitás kialakulásában és esetleg kiválthatják az 1-es típusú cukorbetegséget.
- Új kutatások azt mutatják, hogy a túl sok glutén fogyasztása az élet első 18 hónapjában szintén kiválthatja a T1D kialakulását.
Newsflash, Folks: Nem számítunk arra, hogy hamarosan gyógyszert találunk a cukorbetegségre. De vannak odaadó kutatók, akik megállás nélkül dolgoznak az út megteremtésében, és a közelmúltban érdekes előrelépést tettek.
Az elért eredmények között szerepel a JDRF által bevezetett új modell a gyógymód-kutatóközpont számára, a béta-sejtek pótlásával foglalkozó bio-startup, amelyet most vásárolt meg egy nagy letelepedett Pharma-társaság, valamint az új kutatási eredmények, amelyeket a nagy EASD (European Association for the Study of Diabetes) konferencia a múlt héten Spanyolországban. Ez az esemény néhány kulcsfontosságú új információt is készített a glutén 1-es típusú cukorbetegségre gyakorolt hatásáról.
Íme egy rövid áttekintés ezekről a cukorbetegség gyógymódokkal kapcsolatos témákról, amelyek jelenleg a főhírekbe kerülnek:
A JDRF elindítja az első, gyógyításra összpontosító „Kiválósági Központot”
A JDRF szeptember 4-én jelentette be, hogy megnyitotta az első „Kiválósági Központot”, amelynek célja a T1D kúra kutatása, és további terveket kíván létrehozni a már létező egyetemi és egyéb kutatási helyszíneken országszerte és világszerte. Az első együttműködés a Stanford Egyetem és a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) között, az immunrendszer, a béta és az őssejtek kutatásában végzett közös munkájuk alapján.
Konkrétan az ottani kutatók az „immunsejtek és az inzulintermelő béta-sejtek kölcsönhatására fognak koncentrálni; szigetek és immunsejtek létrehozása őssejtekből a következő generációs terápiákhoz; és kifejleszteni az inzulintermelő sejtek transzplantációját T1D-ben szenvedő emberekbe anélkül, hogy immunszuppresszióra lenne szükség. ”
Mivel az inzulinsejt-transzplantáció különféle okokból - köztük a szerv- és sejtadomány korlátairól, valamint az immunszuppreszziós gyógyszerekről, amelyeket később az egész életen át kell szedni - nem elérhető széles körben - a JDRF észak-kaliforniai kiválósági központja folyamatos kutatással próbálja megoldani ezeket az akadályokat béta sejtbiológia és immunológia.
Az új megnevezés azt jelenti, hogy a JDRF és a kaliforniai kutatók együtt fognak működni annak biztosítása érdekében, hogy a legjobb embereket és a szükséges finanszírozást továbbítsák erre a központra. Ugyanez az indoklás vonatkozik azokra a jövőbeni központokra is, amelyeket a JDRF nyit meg, és bármi legyen is a különös hangsúlyuk.
A JDRF a maga részéről azt mondja, hogy ez az új modell biztosítja ezeknek a Kiválósági Központoknak a „stabilitást a hosszabb távú projektek vezetése érdekében, valamint azt a rugalmasságot, hogy rugalmasak legyenek az új tudomány megjelenésekor. Az innovatív finanszírozási modell elősegíti az együttműködést és hosszabb távú stabilitást biztosít azoknak az intézményeknek, amelyek kiválóságot mutattak a T1D kutatásban. Mindegyiket eredetileg öt évre finanszírozzák. A harmadik éven túli finanszírozást felülvizsgálat és értékelés után megerősítik. ”
A T1D szervezet azt is megjegyzi, hogy ezek a központok a JDRF átfogóbb gyógykezelési stratégiájának központi pillérei lesznek, és támogatóik donorok hozzájárulása révén. Az első észak-kaliforniai központért a JDRF ezeket az adományozókat írja jóvá: Karen és Jeff Jordan, Michelle Griffin és Tom Parker, valamint Karen és Joe Niehaus.
Természetesen kíváncsiak vagyunk arra, hogy ez miként alakítja át a JDRF gyógyító kutatását, és jobban összpontosítja az Egyesült Államokban és globálisan zajló erőforrásokat és erőfeszítéseket, és mit jelent ez a tudósok és a velük foglalkozó hallgatók számára, akik már dolgoznak ezen a területen. A múltban a gyógyítással kapcsolatos kutatások határozottan kissé szétszórtnak tűntek, sok pont nem volt hatékonyan összekapcsolva. Remélhetőleg ez az új modell kiküszöböli a párhuzamosságokat és elősegíti a kutatás finomítását ott, ahol ez a legfontosabb.
Az eddigi legnagyobb T1D kúra kutatás
Szintén szeptember elején jelentették be, hogy egy hatalmas vállalati felvásárlás került a cukorbetegség gyógyításával foglalkozó kutatások színterére. A bostoni Vertex Pharmaceuticals vállalat, amely eddig nagyrészt a nyálkahártya fibrózisra összpontosított, megvásárolta a cukorbetegség őssejt biotechnológiai startupját Cambridge-ben, Massachusettsben, a Semma Therapeutics néven. Ezt a vállalatot 2014-ben alapította magas rangú kutató és D-Dad Dr. Douglas Melton, aki több mint egy évtizede dolgozik új inzulintermelő sejtek létrehozásán.
Emlékezhet arra, hogy Melton még 2013-ban hatalmas híreket közölt azzal, amit nagyrészt áttörésként tartottak számon, bár néhány évvel később kutatásait visszavonták és megkérdőjelezték. Semma startupja 2015-ben jött létre, és érdekes módon az első finanszírozási projekt volt a JDRF T1D Ventant Filantrópia Alapjának (lásd a legutóbbi tudósításunkat itt) 2017-ben.
A Vertex most 950 millió dollárt kerített a Semma által végzett munka kiaknázására. A JDRF ezt úgy írja le, mint az eddigi legnagyobb T1D gyógyításra koncentráló tranzakciót.
Semma megközelítése kétirányú volt:
- Az emberi eredetű őssejtekből álló új béta sejtek ellátási láncának létrehozása azon a célon, hogy ezeket az új sejteket közvetlenül a májba transzplantálják, ahol inzulint termelhetnek a BG szint természetes szabályozására.
- Olyan eszköz létrehozása, amely beültethető a bent elhelyezett új inzulintermelő sejtekbe, megvédve őket az immunrendszer támadásától. (Ezen a területen még dolgoznak a ViaCyte, az Eli Lilly a Sigilon Therapuetics-szel, és a Diabetes Kutató Intézet és annak BioHub-ja).
Semma munkája jelenleg is az állatok bevonásával végzett korai klinikai vizsgálatokban marad, és biztosan nincs garancia arra, hogy ez elbukik. De óriási potenciális lendület, ha egy olyan vállalat, mint a Vertex, most energiát és erőforrásokat fordít az erőfeszítésekre.
Melton azt mondja: „A Semmát azért hozták létre, hogy drámai módon javítsák az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek életét. A Vertex ideális a cél elérésének felgyorsítására. ”
Úgy tűnik, hogy a JDRF T1D Alapjának vezetői egyetértenek.
"Ez egy fontos mérföldkő az 1-es típusú cukorbetegség gyógyításáért folytatott harcunkban, két szempontból is" - mondja Sean Doherty, a T1D Alap ügyvezető elnöke. „Először is, egy olyan fantasztikus vállalat, mint a Vertex, rendelkezik erőforrásokkal és szakértelemmel Dr. Melton jövőképének megvalósításához, amelyet a JDRF sok éven át megosztott és támogatott. Másodszor, azt gondoljuk, hogy a befektetők és az ipar figyelmét felhívja az ígéretes 1-es típusú cukorbetegség terápiáinak ilyen jelentős értékére, és lehetőségeket keres a T1 cukorbetegség más erőfeszítéseinek befektetésére egy új, fejlődő piacon. "
A cukorbetegséget okozó szélhámos sejtek vadászata
A baltimore-i Johns Hopkins kutatói nyilvánvalóan felfedezték a „korábban ismeretlen sejtek” titokzatos csoportját, amelyek a testben leselkednek, és amelyek nagy szerepet játszhatnak az autoimmunitás kialakulásában és esetleg kiválthatják az 1-es típusú cukorbetegséget. Azért nevezték el ezt a rejtélyes új entitást „Immune Cell X” -nek, mert két másik típusú sejtbe képes átalakulni.
Állítólag a tudósok régóta azt hitték, hogy ezek a hibrid sejtek nem létezhetnek, de ha mégis léteznének, akkor valószínűleg csak egy apró populációról lenne szó minden 10 000 fehérvérsejtből 7-en. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, a Johns Hopkins patológia docense, aki a legújabb tanulmány társszerzője. Bármilyen okból kifolyólag ezek az úgynevezett „gazember sejtek” összezavarodnak és áttérnek egy másik típusra, amelyet a test idegennek tart, és ez elindítja az immunrohamot, amely végül T1D-hez vezet.
A kutatói közösségben azonban nem mindenki van meggyőződve erről. Mivel bár a T1D egyéb környezeti és genetikai kiváltói is játszhatnak, az is lehetséges, hogy a látszólagos hibrid X sejtek valójában a többi „normális” sejt egy része, és egyáltalán nem szélhámos impozánsok; egyszerűen két funkciót tölthetnek be.
Az egyértelmű, hogy további kutatásokra van szükség ezen a fronton, és kétségtelen, hogy ehhez idő kell.
A Zsivány Sejtek meggyilkolása
Függetlenül attól, hogy ezek a hibrid X sejtek fontosak-e vagy sem, a barcelonai # EASD2019 konferencián bemutatott egyéb új eredmények bemutatják a harcot, bármi is lehet a valódi T1D-kiváltó bűnös a sejtek szintjén.
Az Imcyse belga klinkális stádiumú vállalat olyan immunterápiás gyógyszereket fejleszt ki, amelyek elősegíthetik a krónikus állapotok, például a T1D kezelését és megelőzését, olyan peptidek kifejlesztésével, amelyeket be lehet injektálni vagy be lehet ültetni a szervezetbe az immunrendszert támadó sejtek azonosítása és elpusztítása érdekében. T1D esete.
A korai vizsgálati adatok arra utalnak, hogy az Imcyse's valóban növeli a védősejtek számát a testben. Ezek az eredmények most várhatóan fellendítik a vállalat erőfeszítéseit, és elősegítik a kutatás következő szakaszának finanszírozását 2020-ban.
A cukorbetegség-glutén hatás?
Még egy új tanulmány, amelyet az EASD-n mutattak be, felkeltette a figyelmünket - a gluténre és a diabéteszekre, inkább a megelőzés, mint a gyógyítás területén, de mégis fontos.
A glutén T1D-re gyakorolt hatása régóta feltárt téma. A tehéntejjel és az 1-es típusú cukorbetegség egyéb lehetséges környezeti tényezőivel együtt megy (különösen gyermekeknél).
Ez a legújabb tanulmány azt mutatja, hogy a gyermek 18 hónapos gluténbevitele óriási 46% -kal növelte a T1D kialakulásának kockázatát minden további napi 10 g glutén után. Nem volt azonban összefüggés a leendő anya terhesség alatti gluténbevitele és gyermeke 1. típusa között. Ez a kutatás az oslói egyetemi kórházból és a norvég norvég közegészségügyi intézetből származott.
A tanulmány szerzői megjegyzik: "Megfigyeléseink motiválhatják a csökkent gluténbevitelű jövőbeni intervenciós vizsgálatokat annak megállapítására, hogy van-e valódi ok-okozati összefüggés a gyermek korai étrendjében szereplő gluténbevitel mennyisége és az 1. típusú cukorbetegség között fogékony egyéneknél."
Miért kérdezheted ezt a gluténhatást?
A kutatók szerint ennek alapja lehet a glutén, amely befolyásolja a bél mikrobiotáját, és úgynevezett „szivárgó bél” módon gyulladást vált ki.Az is előfordulhat, hogy a glutén időnként más kiváltó tényezőkkel vagy környezeti tényezőkkel működik együtt - beleértve a gyermekek vírusát vagy genetikai prediszpozícióját -, hogy a gyermeket az 1. típus felé tolja.
Érdekes, hogy a tanulmány szerzői kifejezetten azt mondják, hogy eredményeik nem elegendőek ahhoz, hogy az embereket eltaszítsák a glutén, különösen a gabonafélék és a kenyér fogyasztásától, amelyek ilyen általános gluténforrások. És természetesen további kutatásokra van szükség.
A lényeg
Úgy tűnik, hogy a „cukorbetegség gyógyítása” körüli címek soha nem állnak meg. Fontos, hogy reális legyen a tudományos felfedezések inkrementális jellege, és ne fújja fel a hamis reményt.
De ugyanolyan fontos tudni, hogy mennyi kutatás folyik, és követni az elért haladást. Ennyi befektetés és erőfeszítés mindenképpen vezethet minket a közeljövőben legalább néhány hatékony beavatkozáshoz és „funkcionális gyógymódhoz”.
