Jelenleg a szabályozók előtt van egy új cukorbetegség elleni gyógyszer, amelynek jóváhagyása esetén ez lenne az első orális gyógyszer, amelyet úgy terveztek, hogy az inzulin mellett alkalmazzák az 1-es típusú embereket.
A Sanofi és a Lexicon Pharmaceuticals által létrehozott Zynquista nevű új gyógyszer (tudományos neve „Sotagliflozin”) az FDA felülvizsgálata alatt áll. Ha jóváhagyják, akkor az lesz legelső tabletta vagy tabletta, amelyet hivatalosan T1D-ben szenvedőknek használnak az inzulin mellett, a vércukorszint csökkentése érdekében - és csak a második gyógyszer (a Symlin 2005-ös injekciói után) engedélyezett a T1D-k inzulinnal való együttes működésére. AZTA.
Kiüríti a felesleges glükózt
A Zynquistát szájon át kell bevenni, és csökkenti a glükózszintet azáltal, hogy a felesleges glükózt kiüríti a szervezetből. Ezek a "pee out glükóz" gyógyszerek már léteznek SGLT-2-ként (Invokana, Jardiance, Farxiga és Steglatro), de csak az FDA által engedélyezettek a 2-es típusú cukorbetegek számára. Jelenleg egyik sem áll rendben a T1D esetében, annak ellenére, hogy néhány PWD (cukorbetegségben szenvedő ember) inzulin mellett együtt használja őket.
A többi gyógyszer „off-label” alkalmazásának eredményeként a Sanofi és a Lexicon nagyobb vizsgálatokat szorgalmazott a Zynquista-val kapcsolatban a T1D-ben való alkalmazásra. A 2017-es és 2018-as klinikai adatok a Zynquista biztonságosságát és hatékonyságát értékelték, és hozzávetőlegesen 3000, „nem megfelelően kontrollált 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő” felnőtt vett részt. Kimutatta, hogy a Zynquista az inzulinterápiával együtt tartós A1C-csökkentést, súlycsökkenést, jobb vérnyomást, alacsonyabb inzulinadagokat, kevesebb súlyos hipót és magasabb javulást nyújtott a betegek által (az életminőséget mérő intézkedések).
Az elmúlt márciusban az FDA elfogadta a Sanofi és a Lexicon új gyógyszeres alkalmazását, és 2019. március 22-ig potenciális szabályozási felülvizsgálati időt szabott meg. A vállalatok ezt benyújtották az európai szabályozókhoz is.
Akkori nyilatkozatában a Lexicon ügyvezető alelnöke és főorvosa Dr.Pablo Lapuerta hangsúlyozta a T1D gyógyszerek terén elért haladás szükségességét: „Évtizedes csekély változás és innováció után az 1-es típusú cukorbetegség kezelése jelentősen elmozdulni kezdett, és jóváhagyása esetén kettős SGLT-1 és SGLT-2 gátlónk, a Zynquista legyen az első jóváhagyott orális terápia, amelyet inzulinnal kombinálva alkalmaznak az 1. típusú cukorbetegségben élő felnőttek glikémiás kontrolljának és a betegek kimenetelének javítására. "
A JDRF szintén dicsérte a Zynquistát, megjegyezve azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyekkel a finanszírozási oldalon részt vett.
A Zynquista gyógyszeres előnyei és hátrányai
Barátaink Dr. A tanulmányokban részt vevő Steve Edelman és Jeremy Pettus, a San Diegóban részt vevő cukorbetegség ellenőrzése (TCOYD), jobban ismeri a Zynquistát, mint valószínűleg bárki, aki jelenleg a gyártókon kívül van. Kedvesen beleegyeztek, hogy megosztják velük és olvasóinkkal itt, a 'Enyém:
A Zynquista előnyei:
1. A CGM-adatok következetesen kevesebb magas értéket és kevesebb mélypontot mutatnak, javítva az időtartamot (70-180 mg / dl) és csökkentve a variabilitást. Egy, a magasabb dózissal végzett vizsgálatban az önkéntesek naponta további három órát töltöttek tartományban. A vizsgálatban résztvevő kukucskálók szerint hullámvölgyeik csillapodtak, és az inzulin adagolása kiszámíthatóbb volt a glükózszint szempontjából egész nap és éjszaka.
2. A csak inzulinnal kezelt csoporthoz képest kevésbé enyhe és súlyos (a sült tojás elvégzéséhez és a glükagon szükségességéhez szükséges) hipoglikémiás reakciók. Ez az alacsonyabb hipó előfordulási gyakoriság alacsonyabb inzulin dózisokkal szemben fordult elő, főleg bolus adagolás esetén.
3. A testsúly csökkenése ~ 3-4%. Például, ha 180 fontot súlyozott, akkor körülbelül 5-7 fontot fogyott volna. Kiderült, hogy mi, az 1-es típusúak egyre nehezebbek vagyunk, ahogy öregszünk (utáljuk az ilyen adatokat!)
4. Az A1C csökkenése körülbelül 0,3–0,4%, a kiindulási értékhez viszonyítva körülbelül 7,5–7,8%. Ez nem tűnik soknak, de a CGM-adatok számunkra értelmesebbek. Ezért ez a 4. szám.
5. A vérnyomás csökkenése ... minden aprócska segít!
6. Javítja a férfi kopaszságot és a merevedési zavarokat… csak viccel.
Zynquista hátrányai:
1. A genitális élesztőfertőzések főleg nőknél és körülmetéletlen férfiaknál a magasabb vizeletcukorszint miatt. Az arány alacsony volt, könnyen kezelhető, és nem vezetett oda, hogy az emberek kiesnének a vizsgálatból.
2. A DKA vagy a diabéteszes ketoacidózis kockázata, amely észrevétlen maradhat (!) A DKA súlyos lehet, sürgősségi ellátásokhoz és kórházi ápoláshoz vezethet, és ez komoly aggodalomra ad okot ezzel és az azonos osztályba tartozó összes többi gyógyszerrel (SGLT-gátlók). . Egy tavalyi tanulmány azt mutatta, hogy az SGLT-2 gyógyszereket szedőknél a DKA kockázata megduplázódik.
Bizonyos esetekben DKA akkor fordult elő, amikor a glükózértékek nem voltak olyan magasak (kevesebb, mint 250 mg / dL), bizonyos bizonyítékokkal arra, hogy az SGLT gyógyszerek ezen osztálya „elfedheti” a DKA-t, így a PWD és még az orvosuk sem tudja azonosítani, amíg a beteg valós veszélyben van. Más szavakkal, az embert meg lehet téveszteni, és nem veszi észre, hogy addig fejlődnek, amíg nem késő, és el kell menniük az ER-re, általában hányingerrel és hányással.
Mindezek alapján a DKA aránya az eddigi Zynquista-vizsgálatokban nagyon alacsony volt (a kutatás résztvevőinek 3-4% -a, szemben a csak inzulint tartalmazó placebo csoport 1% -ával, egyéves kezelés alatt),
Dr. Pettus hozzáteszi: „Kockázatcsökkentő stratégiákat dolgoznak ki, amelyek az oktatásra összpontosítanak. Egyéb intézkedések között szerepelhet a ketonokat mérő mérőhöz való hozzáférés, így rendszeresen otthon tesztelhet (főleg, ha nem érzi jól magát). Amikor megnézték a DKA-t fejlesztő T1D-vel rendelkező összes kukkot, észrevették, hogy sokuknak vannak olyan közös jellemzői, mint a magas A1C-értékek, azok, akik rendszeresen elmulasztották az inzulinadagokat, és a pumpák, akik hosszabb ideig lekapcsolódtak, vagy az infúziós vezeték meghibásodott. A kezelés inzulin, folyadékok és szénhidrátok. Igen, azt mondtam, hogy a szénhidrátok segítenek korlátozni a vérben lévő ketonokat.
* * *
FRISSÍTÉS 19/3/24: A vállalatok kockázatcsökkentő erőfeszítései ellenére az FDA eleinte elutasította a Zynquistát, mint inzulint használó T1D-k kiegészítő kezelését. Ez az ügynökségi döntés 2019 januárjában megosztott testületi szavazást követett, ahol a tagok 8-8 arányban osztották meg a Zynquista jóváhagyásra ajánlását. Most Sanofi és Lexicon azt mondta, hogy a következő lépések meghatározásakor együttműködni kívánnak a szabályozókkal.
.jpg)
.jpg)
