Az elsődleges progresszív sclerosis multiplex (PPMS) a sclerosis multiplex (MS) négy típusának egyike.
Az Országos Szklerózis multiplex Társaság szerint az SM-ben szenvedő emberek körülbelül 15 százaléka kapja meg a PPMS diagnózisát.
Más típusú SM-től eltérően a PPMS kezdettől fogva halad akut relapszusok vagy remissziók nélkül. Bár a betegség általában lassan halad, és diagnosztizálása évekig is eltarthat, általában járási problémákhoz vezet.
Nincs ismert oka az SM-nek. Számos kezelés azonban megakadályozhatja a PPMS tüneteinek progresszióját.
Gyógyszerek a PPMS számára
A legtöbb létező SM gyógyszer a gyulladás visszaszorítására és a visszaesések számának csökkentésére szolgál.
A PPMS azonban lényegesen kevesebb gyulladást okoz, mint a relapszáló-remitáló sclerosis multiplex (RRMS), a SM leggyakoribb típusa.
Ezenkívül bár néha előfordulhat némi javulás, a PPMS-nek nincsenek remissziói.
Mivel lehetetlen megjósolni a PPMS progressziójának lefolyását olyan egyénnél, akinek ez van, a kutatók számára nehéz megítélni a gyógyszer hatékonyságát a betegség lefolyásában. 2017-től azonban egy PPMS gyógyszer megkapta az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyását.
Ocrelizumab (Ocrevus)
Az ocrelizumab (Ocrevus) az FDA által jóváhagyott mind a PPMS, mind az RRMS kezelésére.
Ez egy monoklonális antitest, amely elpusztítja az immunrendszer bizonyos B-sejtjeit. A kutatások szerint a B-sejtek részben felelősek az SM-ben szenvedő emberek agy- és gerincvelői szöveteinek károsodásáért. Ezt a károsodást maga az immunrendszer teszi lehetővé.
Az okrelizumabot intravénás infúzióban adják be. Az első két infúziót két hét különbséggel kell beadni. A későbbi infúziókat 6 havonta adják be.
Őssejtek kezelése
Az őssejtek PPMS kezelésére történő felhasználásának célja az immunrendszer elősegítése a károsodások helyrehozása és a központi idegrendszer (CNS) gyulladásának csökkentése érdekében.
A hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) néven ismert folyamat során az őssejteket az ember saját szöveteiből gyűjtik össze, mint például a csontvelő vagy a vér, majd az immunrendszerük elnyomása után visszahelyezik őket. Ez kórházi körülmények között történik, és jelenleg az FDA jóváhagyja.
A HSCT azonban jelentős mellékhatásokkal járó jelentős eljárás. További kutatásokra és a klinikai vizsgálatok eredményeire van szükség, mielőtt ez a PPMS széles körben alkalmazott kezelésévé válna.
Klinikai vizsgálatok
Számos klinikai vizsgálat folyik jelenleg PPMS-ben szenvedő embereknél. A klinikai vizsgálatok több szakaszon mennek keresztül, mielőtt megkapják az FDA jóváhagyását.
Az I. szakasz arra összpontosít, hogy mennyire biztonságos a gyógyszer, és a résztvevők egy kis csoportját bevonja.
A II. Szakaszban a kutatók célja annak meghatározása, hogy a gyógyszer mennyire hatékony bizonyos állapotokban, például az SM-ben.
A III. Fázis jellemzően a résztvevők nagyobb csoportját foglalja magában.
A kutatók más populációkat, dózisokat és gyógyszerkombinációkat is megvizsgálnak, hogy többet megtudjanak arról, mennyire biztonságos és hatékony a gyógyszer.
Liponsav
Kétéves, II. Fázisú vizsgálatban jelenleg az orális antioxidáns liponsavat értékelik. A kutatók azt vizsgálják, hogy az SM progresszív formáiban képes-e jobban megőrizni a mobilitást és megvédeni az agyat, mint egy inaktív placebo.
Ez a tanulmány egy korábbi, II. Fázisú tanulmányra épít, amely 51 másodlagos progresszív SM-ben szenvedő embert vizsgált meg. A kutatók azt találták, hogy a liponsav csökkenteni tudta az agyszövet veszteségét a placebóhoz képest.
Nagy dózisú biotin
A biotin a B-vitamin komplex egyik alkotóeleme, részt vesz a sejtek növekedésében, valamint a zsírok és aminosavak metabolizmusában.
Megfigyelő tanulmány PPMS-ben szenvedő embereket toboroz, akik nagy adag biotint (300 milligramm) szednek naponta. A kutatók azt akarják megtudni, hogy hatékony-e és biztonságos-e a fogyatékosság előrehaladásának lassítása a PPMS-ben szenvedőknél. Megfigyelési tanulmányokban a kutatók anélkül figyelik a résztvevőket, hogy beavatkoznának a folyamatba.
Egy másik, III. Fázisú vizsgálatban az MD1003 néven ismert nagy dózisú biotin készítményt értékelik, hogy kiderüljön, hatékonyabb-e, mint egy placebo. A kutatók tudni akarják, hogy ez lassíthatja-e a progresszív SM-ben szenvedők fogyatékosságát, különösen a járáskárosodásban szenvedők esetében.
Egy kis, nyílt vizsgálatban megvizsgálták a nagy dózisú biotin hatásait PPMS-t vagy SPMS-t szenvedő embereknél. Az adagok 100-300 milligramm / nap között változtak 2-3 hónapig.
A vizsgálat résztvevői javultak a látóideg sérülésével és más SM tünetekkel, például motoros funkcióval és fáradtsággal kapcsolatos látásromlásban.
Egy másik tanulmány azonban azt találta, hogy a nagy dózisú biotin majdnem megháromszorozta a relapszus gyakoriságát a PPMS-ben szenvedő résztvevőknél.
Az FDA arra is figyelmeztetett, hogy a nagy mennyiségű biotin pontatlan laboratóriumi eredményekhez vezethet bizonyos betegségekkel küzdő emberek számára, beleértve az SM-t is.
Masitinib (AB1010)
A masitinib egy orális immunmoduláló gyógyszer, amelyet a PPMS lehetséges kezelésére fejlesztettek ki.
A kezelés már ígéretesnek bizonyult egy II. Fázisú vizsgálat során. Jelenleg egy III. Fázisú vizsgálatban vizsgálják PPMS-ben vagy relapszusmentes SPMS-ben szenvedő embereket.
Ibudilast
Az Ibudilast gátolja az úgynevezett foszfodiészteráz enzimet. Főként Ázsiában asztma gyógyszerként használják, és kimutatták, hogy elősegíti a mielin helyreállítását és segít megvédeni az idegsejteket a károsodásoktól.
Az FDA gyors pályázatát az Ibudilast elnyerte. Ez felgyorsíthatja jövőbeli fejlődését, mint a progresszív SM lehetséges kezelését.
A progresszív SM-ben szenvedő 255 beteg II. Fázisú vizsgálatának eredményeit a The New England Journal of Medicine publikálta.
A vizsgálat során az ibudilast az agy atrófiájának lassabb előrehaladásával társult, mint a placebo. Ez azonban emésztőrendszeri mellékhatások, fejfájás és depresszió magasabb arányához vezetett.
Természetes és kiegészítő terápiák
A gyógyszer hatásaitól eltekintve számos más kezelés segíthet a működés és az életminőség optimalizálásában a betegség hatása ellenére.
Foglalkozásterápia
A foglalkozási terápia megtanítja az embereket azokra a gyakorlati készségekre, amelyekre szükségük van, hogy otthon és a munkahelyükön is vigyázzanak magukra.
A foglalkozási terapeuták megmutatják az embereknek, hogyan kell megőrizni energiájukat, mivel a PPMS általában rendkívüli fáradtságot okoz. Ezenkívül segítenek az embereknek napi tevékenységeik és házimunkájuk kiigazításában.
A terapeuták javaslatot tehetnek az otthonok és a munkahelyek javításának vagy felújításának módjaira, hogy hozzáférhetőbbé tegyék azokat a fogyatékkal élők számára. Segíthetnek a memória és a kognitív problémák kezelésében is.
Fizikoterápia
A gyógytornászok konkrét gyakorlási rutinok kidolgozásán dolgoznak, amelyek segítenek az embereknek növelni a mozgástartományukat, megőrizni mozgékonyságukat, és csökkenteni a görcsöt és a remegést.
A gyógytornászok olyan eszközöket javasolhatnak, amelyek segítenek a PPMS-ben szenvedő emberek jobb megkerülésében, például:
- kerekes székeket
- sétálók
- vesszők
- robogók
Beszéd-nyelv patológia (SLP)
Néhány PPMS-ben szenvedő embernek problémái vannak a nyelvével, a beszédével vagy a nyeléssel. A patológusok megtaníthatják az embereket arra, hogyan:
- olyan ételt készítsen, amely könnyen lenyelhető
- enni biztonságosan
- az etetőcsöveket megfelelően használja
A kommunikáció megkönnyítése érdekében hasznos telefonos segédeszközöket és beszéderősítőket is javasolhatnak.
Gyakorlat
A testgyakorlatok segíthetnek csökkenteni a görcsöt és fenntartani a mozgás tartományát. Kipróbálhatja a jógát, az úszást, a nyújtást és más elfogadható mozgásformákat.
Természetesen mindig jó ötlet minden új testmozgási rutint megbeszélni orvosával.
Kiegészítő és alternatív (CAM) terápiák
A CAM-terápiákat nem konvencionális kezeléseknek tekintik. Sokan beépítenek valamilyen típusú CAM-terápiát az SM kezelésébe.
A CAM biztonságosságát és hatékonyságát MS-ben nagyon korlátozottan értékelik. De az ilyen terápiák célja, hogy megakadályozzák a betegség károsodását az idegrendszerben és az egészség megőrzését, így a tested nem fogja annyira érezni a betegség hatásait.
Egy tanulmány szerint a legígéretesebb CAM-terápiák az SM számára:
- alacsony zsírtartalmú étrend
- omega-3 zsírsav-kiegészítők
- liponsav-kiegészítők
- D-vitamin-kiegészítők
Mielőtt hozzáadná a CAM-ot a kezelési tervhez, beszéljen kezelőorvosával, és győződjön meg arról, hogy továbbra is betartja-e az előírt kezeléseket.
A PPMS tüneteinek kezelése
A gyakori MS tünetek a következők lehetnek:
- fáradtság
- zsibbadtság
- gyengeség
- szédülés
- kognitív zavar
- spasztikusság
- fájdalom
- egyensúlyhiány
- vizelési problémák
- hangulatváltozások
Az általános kezelési terv nagy része a tünetek kezelése lesz. Ehhez különféle gyógyszerekre, életmódbeli változtatásokra és kiegészítő kezelésekre lehet szüksége.
Gyógyszerek
A tüneteitől függően az orvos előírhatja:
- izomlazítók
- antidepresszánsok
- gyógyszerek a hólyag diszfunkciójára
- a fáradtság csökkentésére szolgáló gyógyszerek, például modafinil (Provigil)
- fájdalomcsillapítók
- alvási segédeszközök az álmatlanság ellen
- gyógyszerek a merevedési zavar (ED) kezelésére
Életmódváltások
Ezek az életmódbeli változások kezelhetőbbé tehetik a tüneteit:
- Fogyasszon egészséges, vitaminokban, ásványi anyagokban és antioxidánsokban gazdag étrendet.
- Végezzen erőnövelő gyakorlatokat az izmok felépítéséhez és az energia növeléséhez.
- Próbáljon ki gyengéd testmozgást és nyújtó programokat, például taiji és jóga az egyensúly, a rugalmasság és a koordináció elősegítése érdekében.
- Fenntartja a megfelelő alvási rutint.
- Kezelje a stresszt masszázzsal, meditációval vagy akupunktúrával.
- Használjon segédeszközöket az életminőség javításához.
Rehabilitáció
A rehabilitáció célja a funkció javítása és fenntartása, valamint a fáradtság csökkentése. Ez magában foglalhatja:
- fizikoterápia
- foglalkozásterápia
- kognitív rehabilitáció
- beszéd-nyelv patológia
- szakmai rehabilitáció
Kérjen orvostól egy beutalót e területek szakembereihez.
Elvitel
A PPMS nem az SM gyakori típusa, de több kutató még mindig vizsgálja az állapot kezelésének módjait.
Az ocrelizumab 2017-es jóváhagyása nagy előrelépést jelentett, mert engedélyezték PPMS indikációra. Más feltörekvő kezelések, mint például a gyulladáscsökkentők és a biotin, eddig vegyes eredményeket hoztak a PPMS-ben.
Az Ibudilast hatásait a PPMS-re és az SPMS-re is vizsgálták. A II. Fázisú vizsgálat legújabb eredményei azt mutatják, hogy ez néhány mellékhatást okoz, beleértve a depressziót is. Ugyanakkor az agy atrófiájának alacsonyabb arányával is társult.
Beszéljen orvosával, ha a legfrissebb információkat szeretné kapni a PPMS kezelésének legjobb módjairól.
